Ionis@ionispharmaAI 评分2222了解我们在 #ESCCongress 上展示的关于重度高甘油三酯血症（#sHTG）治疗开放标签扩展研究的新数据：https://bit.ly/3SgSwwZ
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今日 78 条- Ionis@ionispharmaAI 评分2222
NEJM精选AI 评分6262 Aficamten 用于症状性非梗阻性肥厚型心肌病的 NEJM 研究发表
NEJM 在线发表 ACACIA-HCM 研究，评估 aficamten 用于症状性非梗阻性肥厚型心肌病。该文由 ACACIA-HCM 研究者团队撰写，目前仅有摘要信息，具体结果与数据尚未在 feed 中提供。
推荐理由：NEJM 发表的 ACACIA-HCM 研究聚焦非梗阻性肥厚型心肌病这一缺乏疗法的亚型，可了解 aficamten 在该人群的试验设计。
NEJM精选AI 评分5050 POET II 研究：按治疗反应调整疗程与标准疗程抗生素治疗感染性心内膜炎的对比
NEJM 在线发表 POET II 研究，比较按治疗反应调整疗程与标准疗程抗生素治疗感染性心内膜炎的效果，作者为 Henning Bundgaard 等 POET II 研究者。目前仅有摘要信息，具体结果与随访数据尚未披露。
NEJMAI 评分1717 NEJM：单一卒中危险因素房颤患者的抗凝治疗
NEJM 刊文讨论仅有一项卒中危险因素的房颤患者是否应接受抗凝治疗，文章发表于 2026 年 9 月 24 日第 395 卷第 12 期，页码 1229-1230。
NEJMAI 评分2222 中等卒中风险房颤患者的抗凝治疗
《新英格兰医学杂志》第395卷第12期（2026年9月24日）刊发中等卒中风险房颤患者抗凝治疗研究，页码1155-1165。
NEJM精选AI 评分6767 Eplontersen 治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病的临床研究发表于 NEJM
NEJM 在线发表 Eplontersen 用于转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）的研究论文，作者为 Marianna Fontana 等 CARDIO-TTRansform 研究团队。该文以 Ahead of Print 形式发布，摘要未提供具体疗效与安全性数据。
Roche@RocheAI 评分4040NEJM精选AI 评分6060 靶向 ANGPTL3 的 CRISPR-Cas9 基因编辑疗法 CTX310 持久性研究
NEJM 提前在线发表研究，评估靶向 ANGPTL3 的 CRISPR-Cas9 基因编辑疗法 CTX310 的持久性。作者来自 Cleveland Clinic、Victorian Heart Institute、CRISPR Therapeutics 等机构，目前仅见摘要，具体数据尚未披露。
Amgen 🧪🔬🧬@Amgen精选AI 评分6262安进宣布其在嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）中开展的 III 期研究取得顶线阳性结果。EoE 是一种食管慢性炎症性疾病，可影响吞咽和日常生活。安进未在帖文中披露具体疗效数据，仅给出进一步了解信息的链接。
推荐理由：安进公布嗜酸性粒细胞性食管炎 III 期研究的顶线阳性结果，可据此了解该适应症的研发进展。
Alnylam Pharmaceuticals@AlnylamAI 评分1010面向HCP：Marianna Fontana教授分享为何“转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）只影响男性”这一误区正导致女性被大量漏诊。 👇 在此观看她的见解。
CellAI 评分1818 Virtual Cell Challenge 2026：跨细胞情境零样本泛化基准测试
Virtual Cell Challenge 2026 将围绕跨多个独立细胞情境的零样本预测展开，参赛者需基于 Arc 生成的新数据集预测基因敲低反应，该数据集包含未见过的细胞系。赛事目标是检验最优模型能否实质性缩小临床前实验预测与人类生物学之间的差距。
- Alnylam Pharmaceuticals@AlnylamAI 评分1818
我们正在 #ESCCongress 上展示新数据，重点介绍我们在淀粉样变性和未控制高血压方面的进展。 阅读完整新闻稿：https://bit.ly/464k9N3
- Alnylam Pharmaceuticals@AlnylamAI 评分88
医护人员：您是否有患者表现为严重、弥漫性腹痛，并伴有看似无关的症状？这可能是急性肝性卟啉症（AHP）。随机（点）尿检是帮助诊断 AHP 的主要方法，基因检测可确定类型。
Legend Biotech@LegendBiotechAI 评分88
AbbVie@abbvieAI 评分1212在今年的@IASLC世界肺癌大会上，我们将分享肺癌领域的新数据，包括#NSCLC和#SCLC。了解更多：https://abbv.ie/21d0e3 #WCLC26
Editas Medicine@editasmedAI 评分1212- Ionis@ionispharmaAI 评分1616
下周，我们将在 #ESCCongress 上分享关于重度高甘油三酯血症（#sHTG）管理的新数据。阅读更多：https://bit.ly/3U88RV7
Moderna@moderna_tx精选AI 评分8080Moderna与默沙东公布III期INTerpath-001研究阳性结果，评估个体化新抗原疗法intismeran autogene联合帕博利珠单抗用于完全切除的IIB-IV期黑色素瘤辅助治疗。
推荐理由：原文给出III期INTerpath-001研究在黑色素瘤辅助治疗中的阳性结果，读者可据此了解个体化新抗原疗法联合PD-1的进展。
Merck@Merck精选AI 评分8080
推荐理由：默沙东与 Moderna 公布个体化新抗原疗法联合免疫治疗辅助治疗黑色素瘤的首个 III 期阳性顶线结果，可据此了解该联合方案在术后辅助场景的进展。
- Moderna@moderna_tx精选AI 评分8080
推荐理由：Moderna与默沙东公布个体化新抗原疗法联合KEYTRUDA辅助治疗黑色素瘤的III期顶线结果，可了解该联合方案的关键进展。
CellAI 评分3838 通过结构域重组设计的合成转录因子增强 CAR T 细胞抗肿瘤功能
研究通过对整个蛋白家族进行结构域重组而非依赖自然进化序列，生成合成转录因子 DESynR，其功能优于天然 AP-1 转录因子。DESynR AP-1 转录因子可将 CAR T 细胞重编程为非天然的、治疗优化的状态，并在抗肿瘤免疫中表现更优。
Pfizer Inc.@pfizerAI 评分1212
Fierce Pharma精选AI 评分6767 百利天恒双特异性 ADC iza-bren 肺癌试验达到主要终点，为 BMS 全球试验提供支持
Fierce Pharma 报道，Biokin 的双特异性 ADC iza-bren 在肺癌试验中达到目标，为其与 BMS 合作的全球试验增添了依据。材料仅提供标题摘要，未披露具体终点数据、试验名称或患者规模。
CellAI 评分1212 Cell：无需测序的单分子分辨率全基因组空间转录组学
Cell 刊发一种无需测序的全基因组空间转录组学方法，可在单分子分辨率下实现空间转录组检测。该方法不依赖测序，为全基因组空间转录组分析提供了新路径。
- Legend Biotech@LegendBiotechAI 评分88
HUTCHMED@hutchmed精选AI 评分7878推荐理由：全球 III 期 SAFFRON 研究在 MET 驱动、EGFR 突变非小细胞肺癌中同时取得 PFS 与 OS 阳性结果，可据此观察该联合方案在现有治疗格局中的位置。
CellAI 评分1515 生成式 AI 应用于细胞生物学的十五项挑战
受希尔伯特 23 个数学问题启发，研究者提出十五项面向细胞生物学的生成式 AI 重大挑战，聚焦生物医学界亟需关注、且大多仍缺乏有效预测方法的关键问题。
Neurocrine Biosciences@neurocrineAI 评分1818
- Editas Medicine@editasmedAI 评分1212
- Neurocrine Biosciences@neurocrineAI 评分2222
Bob Wachter@Bob_WachterAI 评分2222
CellAI 评分88 肠道肌肉的性别与生殖可塑性调控肠道尺寸
成人肠道尺寸可塑性不仅由上皮干细胞驱动，还依赖周围内脏肌肉的重塑。性别与生殖依赖性的肌肉重塑控制肠道尺寸与转运，表明肠道肌肉是成体器官适应的主动调控者。
- Neurocrine Biosciences@neurocrineAI 评分3838
CellAI 评分2222 空间生物学揭示免疫抑制状态下非黑色素瘤皮肤癌巨噬细胞状态改变
空间多组学研究揭示，免疫抑制状态下的非黑色素瘤皮肤癌中存在限制适应性免疫的特定巨噬细胞状态。该研究通过空间多组学手段，刻画了免疫抑制背景下非黑色素瘤皮肤癌巨噬细胞状态的改变及其对适应性免疫的约束作用。
- Moderna@moderna_txAI 评分2828
CellAI 评分2020 ALS 中语言与执行功能衰退的不同细胞表型
研究发现，ALS 的认知损害并非单一共同病理过程，语言与执行功能衰退对应前额叶皮层中区域和细胞层面各异的改变，且这些改变仅部分可由 TDP-43 神经病理预测。
- Legend Biotech@LegendBiotechAI 评分1313
十五年前，首例CAR-T细胞回输人体，标志着细胞治疗演进中的一个重要里程碑。今天，我们自豪地通过研究、合作与创新，为这一领域的持续进步贡献力量。 #CellTherapy #Oncology
- Legend Biotech@LegendBiotechAI 评分1515
Novo Nordisk@novonordiskAI 评分3131Fierce PharmaAI 评分4646 Karyopharm 的 Xpovio 子宫内膜癌再试未达预期，公司继续推进骨髓纤维化
Fierce Pharma 报道，Karyopharm 的 Xpovio 在子宫内膜癌适应症上的再次尝试未达预期，公司转而继续推进其在骨髓纤维化方面的开发。