PhRMA任命Eric Cantor为下一任CEO，Pierre Fabre第三次申报Ebvallo获批
PhRMA宣布前国会议员Eric Cantor将于11月9日出任总裁兼CEO，接替自2015年起执掌该机构的Steve Ubl，Ubl将留任战略顾问至1月15日。
推荐理由：材料汇总了PhRMA换帅、Ebvallo第三次申报及Mirum、AbbVie近期获批与并购回报，可快速了解美国药企人事与交易进展。
#细胞/基因治疗
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U.S. FDA@FDA精选AI 评分6060推荐理由：FDA 官方披露 Tecelera 疗效补充申请获批，读者可了解其儿童滑膜肉瘤适应症的具体人群与既往治疗限定。
基因治疗与细胞治疗精选AI 评分8080 再生元 Otarmeni 获 FDA 批准上市，用于 OTOF 突变遗传性耳聋
美国 FDA 批准再生元自主研发的基因治疗药物 Otarmeni 上市，用于治疗 OTOF 基因突变导致的 9 型常染色体隐性遗传性耳聋。该疗法以双 AAV 为载体，经一次内耳微创手术递送正常 OTOF 基因，CHORD 试验中 20 名受试者里 80% 在 24 周后听力明显好转，48 周随访时部分受试者可分辨 ≤25 dB HL 的低强度耳语。
推荐理由：FDA 批准 Otarmeni 用于 OTOF 突变所致遗传性耳聋，读者可了解其 AAV 递送机制与 61 天审评路径。
Sarepta Therapeutics@SareptaAI 评分88参加#WMS2026吗？我们在第31届世界肌肉学会国际年会上有六项海报展示，会议于9月29日至10月3日在日本广岛举行。了解更多：https://wms2026.com。
BioPharma Dive精选AI 评分5858 Beam 起诉 YolTech 与 Serapha Bio，指控窃取碱基编辑商业秘密
Beam Therapeutics 于9月25日向美国马萨诸塞州联邦地区法院提起诉讼，指控中国生物技术公司 YolTech Therapeutics 及其美国合作方 Serapha Bio 使用从 Beam 窃取的商业秘密开发实验性疗法。
推荐理由：围绕碱基编辑技术商业秘密的诉讼，涉及中美两家生物技术公司及同一AATD靶点的竞争性疗法。
FiercePharma@FiercePharma精选AI 评分7878推荐理由：美国在100%进口药品关税生效前公布豁免细则，读者可了解哪些专科药可免税进入美国市场。
Endpoints News精选AI 评分6262 两家非营利机构的罕见免疫病基因疗法 Waskyra 定价 325 万美元
两家非营利机构在去年年底获得 FDA 批准后，正以 325 万美元的标价推出其罕见免疫病基因疗法 Waskyra。该报道来自 Endpoints News，正文内容需注册后阅读。
Endpoints NewsAI 评分2727 Scynexis 获 BARDA 超 2 亿美元合同；百时美施贵宝公布双靶点 CAR-T 早期数据
Scynexis 与 BARDA 达成超 2 亿美元合作，用于 SCY-247。百时美施贵宝公布双靶点 CAR-T 早期数据。此外还有 MediCiNova、Tolerance Bio、Tanabe、Lepu Medical 和 Synphatec 的相关消息。
- Sarepta Therapeutics@SareptaAI 评分22
我们期待与来自世界各地的研究人员、临床医生、倡导者和行业伙伴共同参加世界肌肉学会年会 #WMS2026。作为首席合作伙伴，我们很高兴能参与这场对话。欢迎莅临我们的 7 号展位。
NEJM@NEJMAI 评分2222
NEJMAI 评分2626 基因治疗时代的镰状细胞病：多数患者难以企及的治愈
《NEJM》刊文指出，镰状细胞病已进入基因治疗时代，但治愈手段对多数患者而言仍遥不可及。文章发表于2026年9月24日第395卷第12期，页码1145-1147。
NICE@NICECommsAI 评分1818
EMA 新药获批精选AI 评分6060 EMA重新审查后维持拒绝Xervyteg上市申请的意见
欧洲药品管理局（EMA）在重新审查后确认维持拒绝Xervyteg上市许可的建议，该药由MaaT Pharma申请，拟用于治疗急性移植物抗宿主病（aGvHD）。EMA于2026年6月25日给出初始意见，9月17日完成重新审查，认为主要研究未设对照组且为开放标签，难以可靠证明其安全有效。
推荐理由：EMA重新审查后维持对Xervyteg上市申请的拒绝意见，读者可了解该aGvHD微生物组疗法的审评依据与主要争议点。
FDA · 新闻稿精选AI 评分7878 FDA 批准首个用于 Sanfilippo 综合征 A 型儿童患者的基因疗法 Fayuvi
美国 FDA 批准 Fayuvi（rebisufligene etisparvovec-hopf），这是首个用于儿童黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA，又称 Sanfilippo 综合征 A 型）患者的治疗。该批准由 FDA 新闻稿发布。
推荐理由：FDA 批准首个用于 MPS IIIA 儿童患者的基因疗法，读者可据此了解该罕见病治疗领域的监管进展。
Fierce Pharma精选AI 评分6767 FDA 批准 Ultragenyx 基因疗法 Fayuvi 用于罕见神经退行性疾病
FDA 批准 Ultragenyx 的基因疗法 Fayuvi，用于治疗一种罕见神经退行性疾病。该消息由 Fierce Pharma 报道，原文未披露具体适应症名称、临床数据与批准细节。
推荐理由：FDA 批准 Ultragenyx 的基因疗法 Fayuvi 用于罕见神经退行性疾病，可了解该疗法的监管落地情况。
FDA · 新闻稿精选AI 评分6262 Ultragenyx 基因疗法获 FDA 批准，用于罕见代谢性疾病
据路透社报道，Ultragenyx 的基因疗法获得 FDA 批准，用于治疗一种罕见代谢性疾病，为该适应症首个获批的基因疗法。材料仅提供标题摘要，未披露药品名称、具体适应症及审批依据等细节。
Fierce Biotech精选AI 评分6262 两起未披露的基因治疗死亡事件后，中国替代性监管路径还能被信任吗
Fierce Biotech 刊文提出，在两起未披露的基因治疗死亡事件之后，中国替代性的监管路径是否仍值得信任。原文未提供更多细节。
Editas Medicine@editasmedAI 评分22下周欢迎参加欧洲生物技术大会，聆听我们的主题演讲“基因药物的演进之路”，探讨基因编辑、递送和生产方面的进展如何塑造基因药物的未来。 #ECB2026 #biotechnology
Regeneron@Regeneron精选AI 评分6262再生元宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理其研究性基因疗法的上市许可申请（MAA），并纳入加速审评程序。该疗法用于治疗双等位基因 OTOF 变异相关的遗传性听力损失。
推荐理由：EMA 对再生元 OTOF 相关遗传性耳聋基因疗法启动加速审评，读者可据此了解该罕见病基因治疗的监管进展。
Fierce Pharma精选AI 评分6262 罗氏将在欧盟拒绝杜氏肌营养不良基因疗法后启动另一项 Elevidys 研究
罗氏计划在欧盟拒绝其杜氏肌营养不良基因疗法 Elevidys 后，再启动一项 Elevidys 研究。该报道来自 Fierce Pharma，未提供研究设计、时间或具体原因等细节。
Scott Gottlieb, MD 🇺🇸@ScottGottliebMD精选AI 评分7070FDA发布关于评估基因治疗安全性的新指南草案，将建立更可预测的开发流程。该指南提供了标准化、分层的框架，用于发现脱靶效应及其他安全问题。
推荐理由：FDA新发基因治疗安全性评价指南草案，读者可了解其对脱靶效应等安全问题的分层评估框架。
- Sarepta Therapeutics@SareptaAI 评分55
很高兴来到奥兰多参加2026年肌肉萎缩症协会临床与科学大会，分享最新进展并与社区交流。欢迎来找我们！#MDAconference #MDA
- Sarepta Therapeutics@SareptaAI 评分88
很高兴成为2026年肌肉萎缩症协会临床与科学会议的合作伙伴。我们将在会上分享Sarepta如何推进科学、为患者和医疗提供者带来新见解的最新进展。#MDAconference
- Sarepta Therapeutics@SareptaAI 评分4040
我们刚刚宣布，美国FDA已批准在ENDEAVOR研究的第8队列中开始给药，以评估在针对非行走患者的基因治疗中采用强化免疫抑制方案。阅读新闻稿：https://bit.ly/3Kkhw22