推荐理由：FDA 扩大 CRISPR 疗法在儿童患者中的适用标签，读者可据此了解基因编辑疗法在血液病领域的监管进展。

推荐理由：Sarepta 两款 DMD 药物的加速批准拟转为传统批准，读者可了解 FDA 受理 sNDA 及其依据的确证性研究与真实世界证据。

推荐理由：EMA 对再生元 OTOF 相关遗传性耳聋基因疗法启动加速审评，读者可据此了解该罕见病基因治疗的监管进展。

推荐理由：FDA批准首个针对遗传性听力损失的基因疗法，读者可了解该疗法的可及性安排。

推荐理由：EMBARK 三年随访数据给出已获批基因疗法在可行走 DMD 患者功能指标上的延缓进展结果，可供关注该疗法长期疗效者参考。