MHRA 更新孤儿药注册名录
MHRA 于 2026 年 9 月 24 日更新孤儿药注册名录，纳入最新版 Orphan Register 与 Expired Orphan Register 两份 CSV 文件。
#监管/政策
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今日 5 条MHRA (英国药监)AI 评分1515 
PhRMA@PhRMAAI 评分2222
HHS@HHSGovAI 评分2222得益于 @POTUS，处方药价格以60多年来最快的速度大幅下降。 在 https://TrumpRx.gov 查看你的新低价。
MHRA (英国药监)AI 评分1515 苏格兰药品生态如何加速临床试验与患者用药可及性
苏格兰已建立4个商业研究交付中心（CRDC），并纳入全英35个CRDC网络，由VPAG投资计划资助，旨在加速临床试验并改善患者对创新疗法的可及性。苏格兰商业研究参与人数同比增加21%，并取得五项欧洲及一项全球患者招募首例。2024年启动的Scotland Renal AstraZeneca（SRAZ）项目使苏格兰肾脏试验招募人数增至三倍。
Regulatory Affairs Professionals Society@RAPSorgAI 评分2222MHRA (英国药监)AI 评分1212 英国药品与健康产品管理局任命五名CHM新委员
英国药品与健康产品管理局（MHRA）宣布，Andrew Hitchings、Nigel Beckett、Wajid Hussain、Elvira Bramon 和 Sarah Danson 五人被任命为英国人用药品委员会（CHM）委员，任期4年，自2026年9月21日起。CHM 为部长提供药品安全性、质量和有效性方面的独立专家建议。
Adam Feuerstein ✡️@adamfeuersteinAI 评分4747EMA 法规与程序指南AI 评分2020 EMA 发布兽药 QR 码国家实施审查成员国联络点
EMA 公布了负责审查兽药二维码国家实施情况的成员国联络点，覆盖通过集中程序（CP）、互认程序（MRP）、非集中程序（DCP）及国家程序批准的兽药。
EMA 法规与程序指南精选AI 评分5050 EMA 发布 CHMP 要求的 GCP 检查协调程序 INS-GCP-1
EMA 发布 INS-GCP-1 程序文件，用于协调 CHMP 所要求的药物临床试验质量管理规范（GCP）检查。该文件属于 EMA 法规与程序指南，具体流程细节需查阅原文 PDF。
推荐理由：EMA 发布 GCP 检查协调程序文件，可了解 CHMP 所要求检查的协调流程安排。
EMA 科学指南精选AI 评分6262 EMA发布镰状细胞病治疗药物临床要求指南草案
EMA发布《镰状细胞病治疗药物临床要求指南草案》，面向拟用于治疗镰状细胞病的药物明确临床研究相关要求。该文件为草案版本，具体内容以EMA官网发布的PDF为准。
推荐理由：EMA就镰状细胞病治疗药物的临床要求发布指南草案，可了解该领域监管审评的临床数据要求方向。
EMA 科学指南精选AI 评分6262 EMA发布地中海贫血治疗药物临床要求指南草案
EMA发布《地中海贫血治疗药物临床要求指南草案》，面向拟用于地中海贫血治疗的药物，明确其临床开发方面的监管要求。该文件为草案，具体内容以EMA官网发布的PDF为准。
推荐理由：EMA发布地中海贫血治疗药物临床要求指南草案，可了解该领域临床开发的监管预期。
TGA Australia@TGAgovauAI 评分2222📣 我们发布了一个介绍肽类产品信息的新网页 📣 访问链接：https://www.tga.gov.au/resources/explore-topic/peptide-products
Matthew Herper@matthewherper精选AI 评分5858FDA局长提名人Heidi Overton在参议院听证会开场陈述中表示，将推动加快医学研究，并应对中国在相关领域的崛起。相关陈述由STAT News报道。
推荐理由：FDA局长提名人Heidi Overton在参议院听证会开场陈述中提出加快医学研究并应对中国竞争，读者可据此了解其政策取向。
- HHS@HHSGov精选AI 评分4040
美国卫生与公众服务部（HHS）宣布将人体生物学置于生物医学研究的中心，通过 20 余项跨机构举措扩大基于人体的技术、更新研究方法并减少对动物试验的依赖。相关详情见 HHS 新闻稿链接。
推荐理由：HHS 公布 20 余项以人体生物学为中心的研究举措，读者可了解美国联邦层面减少动物试验的政策方向。
CMSGov@CMSGovAI 评分2222- HHS@HHSGovAI 评分1313
在特朗普总统的领导下，@VP Vance 的 @WHFraudTF 正在赢得反欺诈之战： ✅ 取消 760,000 份欺诈性奥巴马医保参保 ✅ 为纳税人节省 2.2 亿美元
引用Dr. Oz CMS@DrOzCMSCMS, along with @VP Vance's @WHFraudTF team, is taking concrete and strict action against those who defraud the American taxpayer. We're also ensuring our healthcare systems are protected — here's how: ➡️ We are preventing fraudulent and improper enrollments upfront. ➡️ We are removing existing unauthorized enrollments from the system and holding brokers accountable. ➡️ We are enforcing CMS regulations governing agents and brokers.
- Regulatory Affairs Professionals Society@RAPSorgAI 评分2222
NICE@NICEComms精选AI 评分5858
推荐理由：NICE 最终指南将 ibrutinib 联合 R-CHOP 列为干细胞移植的替代方案，读者可据此了解套细胞淋巴瘤一线治疗的支付与推荐路径变化。
MHRA (英国药监)AI 评分2222 MHRA 发布 2026 年 8 月绩效数据
MHRA 发布 2026 年 8 月绩效数据，延续其关键绩效指标（KPI）的月度公开。该机构表示 KPI 将继续沿用至新财年，以在 2026/27 业务计划发布前保持连续性，并支撑其提升绩效信息透明度、清晰度与可及性的目标。
- NICE@NICEComms精选AI 评分4242
NICE 更新疑似脓毒症指南，建议临床医生对部分疑似重症脓毒症患者考虑降钙素原检测，以支持评估和决策。该建议已纳入指南 ng253，详情见 nice.org.uk/guidance/ng253。
推荐理由：NICE 更新疑似脓毒症指南，将降钙素原检测纳入部分疑似重症脓毒症患者的评估建议，可供临床与检验路径参考。
EMA 法规与程序指南精选AI 评分4242 EMA 发布不适用（EC）第 470/2009 号法规的物质清单
EMA 发布监管程序指南，列出在动物源性食品中兽药残留方面被视为不适用（EC）第 470/2009 号法规的物质。该文件用于界定哪些物质不属于该法规的适用范围。
推荐理由：EMA 列出不适用兽药残留法规的物质范围，可帮助判断相关产品是否受该法规约束。
FDA Law BlogAI 评分4040 FDA 召开睾酮用于绝经女性公开研讨会，时隔二十余年重启女性睾酮研发议程
FDA 妇女健康办公室与 CDER 于 2026 年 9 月 17 日召开公开研讨会，讨论绝经女性使用睾酮的研发路径。FDA 明确尚无获批用于女性的睾酮产品，但女性已多年超说明书使用男性睾酮产品及复方制剂。会议聚焦适应症界定、疗效终点、游离与总睾酮检测（含 LC-MS/MS）、剂量探索及长期安全性等未决问题。
Lachman 咨询精选AI 评分6666 FDA 启动 Operation Trialblazer 试点，接收早期 IND 申请
FDA 与 HHS 推出 Operation Trialblazer 试点，旨在通过减少不必要的监管负担来加速临床药物开发，即日起至 10 月 30 日接收最多 10 家申办方参与。
推荐理由：FDA 新试点把早期 IND 申报与 QRI 预审结合，读者可了解其对首次人体试验启动时间的潜在影响。
- HHS@HHSGovAI 评分1010引用Secretary Kennedy@SecKennedy
We are raising the bar for preventive medicine in America—with rigorous science, experienced clinical judgment, and an unwavering commitment to putting prevention first. Read my op-ed with @FoxNews ➡️ https://www.foxnews.com/opinion/robert-kennedy-jr-america-deserves-better-guidance-avoid-getting-sick
Health Canada and PHAC@GovCanHealthAI 评分2222加拿大阿片类及兴奋剂相关危害的最新数据现已发布。虽然阿片类中毒死亡人数持续下降，但急诊就诊和紧急医疗服务响应有所增加：https://ow.ly/cN7I50ZQaJZ
MHRA (英国药监)精选AI 评分4040 MHRA 更新药品临床试验 GCP 检查指引，新增计算机化系统检查档案要求
MHRA 更新药品临床试验 GCP 检查指引，明确基于风险的检查程序、检查档案提交要求以及缺陷分级（critical、major、other）。本次更新调整了检查档案提交的措辞，并新增面向为临床试验提供计算机化系统的机构专用档案模板。指引还列出严重违规通知、触发式检查、CAPA 回复以及违规通知（infringement notice）等后续处置措施。
推荐理由：MHRA 更新 GCP 检查指引，明确检查流程、缺陷分级与违规通知机制，可供申办方对照准备。
MHRA (英国药监)精选AI 评分4040 MHRA就AI用于药物安全评价发起问卷调查，为监管沙盒征集意见
MHRA发布“Beyond ADMET: AI for medicines safety”问卷调查，征集机构在药物安全评价中使用、开发或计划使用AI方法的情况，以及模型开发、验证、数据获取与共享、监管考量等方面的障碍。
推荐理由：MHRA就AI用于药物安全评价公开征集意见，读者可了解监管沙盒的筹备方向与参与窗口。
MHRA (英国药监)精选AI 评分4242 MHRA联合MRC、OLS启动2000万英镑计划，新建四个监管科学卓越中心
英国MHRA、MRC与OLS于9月22日联合启动一项2000万英镑资助计划，将新建四个监管科学卓越中心（CERSI），每个中心资助期最长五年，即日起征集申请。四个战略方向为数据驱动方法与人工智能、预防与早期检测及新型证据方法、个性化医疗与药物基因组学、新型平台技术。该计划延续此前七个中心的试点阶段，由MRC与OLS共同出资，申请指南与资格标准发布于UKRI网站，10月13日将举办申请人网络研讨会。
推荐理由：MHRA与MRC、OLS联合出资2000万英镑设四个监管科学卓越中心，读者可了解英国监管科学布局的四个重点方向。
هيئة الغذاء والدواء@Saudi_FDAAI 评分33谷胱甘肽是一种抗氧化剂，须在特定用量范围内使用；因此请务必遵循推荐的使用方法，必要时咨询专业医生。 #الغذاء_والدواء
Fierce Biotech精选AI 评分6262 报道称白宫计划将 NIH 拨款纳入政治控制
据 Fierce Biotech 报道，白宫计划将 NIH 拨款置于政治控制之下。报道未披露具体措施、涉及金额或实施时间。
FierceBiotech@FierceBiotech精选AI 评分6565推荐理由：中国五年规划提出首创药物占比目标，读者可据此了解其在全球创新研发中的定位意图。
FDA · 新闻稿精选AI 评分7373 FDA更新法规，明确非动物方法可用于药物安全性测试
FDA发布直接最终规则，更新其法规以明确在适当情况下，非动物方法可用于拟用于人体的药物和生物制品在进入人体试验前的安全性测试。
推荐理由：FDA以直接最终规则明确非动物方法可用于拟人体用药物和生物制品的人体试验前安全性测试，读者可据此了解监管口径变化。
AEMPS@AEMPSGOB精选AI 评分4242EMA与HMA就面向研究者的EU-IN新指南启动意见征集流程。该指南旨在帮助研究者和开发人员确定与监管机构最合适的互动机制。相关说明由西班牙药监AEMPS转发，详情见其官网链接。
推荐理由：EMA与HMA就EU-IN研究者指南公开征求意见，读者可了解该指南旨在帮助研究者对接监管机构的定位。
Fierce Biotech精选AI 评分6262 中国新五年规划提出全球首创药物占比达25%的目标
据Fierce Biotech报道，中国在新一轮五年规划中提出，力争全球首创（first-in-class）药物占比达到25%。该规划将首创药物份额列为目标，具体配套措施与实施路径尚未在现有材料中披露。
TGA (澳洲药监) · 新闻精选AI 评分4040 TGA 因过敏风险将穿心莲移出列名药品框架
澳大利亚 TGA 因过敏风险将穿心莲（Andrographis）从列名药品框架中移除。该决定改变了这一成分在澳洲作为列名药品上市的监管地位。
推荐理由：TGA 因过敏风险将穿心莲从列名药品框架中移除，读者可了解该成分在澳洲的监管地位变化。
EMA 科学指南精选AI 评分6262 ICH M13B 指南发布：即释固体口服制剂附加规格生物等效性豁免进入 Step 5
EMA 科学指南页面发布 ICH M13B 指南，主题为即释固体口服剂型附加规格的生物等效性豁免，目前处于 Step 5 阶段。该指南针对仿制药与多规格制剂申报中的生物等效性试验豁免情形，具体技术条款需查阅指南全文。
- هيئة الغذاء والدواء@Saudi_FDAAI 评分1818
沙特食药监局（SFDA）局长在药物信息协会（DIA Singapore）年度会议上表示： 我们利用人工智能技术，开发更灵活、更高效的模式来评估创新疗法。
Biotechnology Innovation Organization@IAmBiotech精选AI 评分6060推荐理由：BIO 主席在关税生效前数日指出规则不明，读者可了解该政策对制药成本与本土制造的潜在影响。
MHRA (英国药监)AI 评分1010 MHRA 更新 COVID-19 检测验证获批产品清单
MHRA 于 18 September 2026 更新了“COVID-19 test validation approved products”页面，纳入最新获批产品电子表格。
MHRAgovuk@MHRAgovukAI 评分3030