Legend Biotech@LegendBiotechAI 评分2222

在#EHA2026上，我们分享了LB2501的最新突破性数据，这标志着我们在推进细胞治疗研究方面迈出了重要一步。聆听我们的负责人讲述这一里程碑的意义，以及为血液学界带来新科学见解的价值。

Legend Biotech@LegendBiotechAI 评分4040

#LegendNews：在@EHA_Hematology上，我们展示了LB2501的一期数据，这是我们研究中的体内CD19/CD20双靶点CAR-T疗法。结果显示，单次输注后具有临床活性，且迄今为止安全性良好。阅读更多：https://bit.ly/4erUIIR

Lonvoguran Ziclumeran 在遗传性血管性水肿中开展体内 CRISPR 基因编辑

NEJM 提前在线发表由 HAELO 研究者开展的研究，评估 Lonvoguran Ziclumeran 在遗传性血管性水肿中的体内 CRISPR 基因编辑。目前仅有标题与作者信息，尚无具体疗效与安全性数据。

Vertex Pharmaceuticals@VertexPharmaAI 评分4242

我们在欧洲血液学协会（EHA）大会上展示了针对镰状细胞病或输血依赖性β地中海贫血患者的基因编辑疗法数据，并宣布提交监管申请，以期未来惠及更多患者。了解更多：https://vrtx.com/en-global/ 我们感谢研究人员、临床医生和患者的贡献，他们帮助推动了科学进步。 #EHA2026

Legend Biotech@LegendBiotechAI 评分55

前往 #EHA2026？欢迎莅临我们的 A5.05 展位，了解我们在 #CellTherapy 领域的最新进展，以及肿瘤领域正在开展的创新工作。我们期待与血液学界交流，分享我们工作背后的科学。 @EHA_Hematology

Editas Medicine@editasmedAI 评分1818

昨日，Editas Medicine 总裁兼 CEO Gilmore O’Neill 在 2026 Jefferies 全球医疗健康大会上发表演讲，重点介绍了 EDIT-401 项目的最新进展。点击此处收听演讲：https://bit.ly/4nqnhuq。#Jefferies2026

Editas Medicine@editasmedAI 评分4242

Editas成功完成最高3.194亿美元的公开募股。这一里程碑标志着激动人心的新篇章，我们将继续推进EDIT-401，并朝着为严重疾病患者提供变革性药物的目标迈进。https://bit.ly/49YSY8u

Editas Medicine@editasmedAI 评分22

Editas Medicine 宣布更新即将举行的投资者会议的演讲时间。详情请阅读完整新闻稿：https://bit.ly/49n7Cq0。 #JefferiesHealthcare #cardiovasculardisease #biotech #invivo

Editas Medicine@editasmedAI 评分1818

本周早些时候，在 #EASCongress2026 上，我们展示了新的临床前数据，支持我们领先的体内开发候选药物 EDIT-401 的持续推进。在此查看新闻稿：https://bit.ly/4agcD3R。#invivo #geneediting #cardiovasculardisease

Editas Medicine@editasmedAI 评分2525

#NEWS：Editas Medicine 在第 94 届欧洲动脉粥样硬化学会上公布 EDIT-401 临床前数据，显示在非人灵长类动物中 LDL-C、Lp(a) 和 ApoB 大幅降低。在此阅读新闻稿：https://bit.ly/4dFI2PD。#EASCongress2026 #invivo

Regeneron@Regeneron精选AI 评分6262

再生元宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理其研究性基因疗法的上市许可申请（MAA），并纳入加速审评程序。该疗法用于治疗双等位基因 OTOF 变异相关的遗传性听力损失。

Editas Medicine@editasmedAI 评分1515

很高兴上周参加了 #ASGCT2026 和 #TIDESUSA，我们在会上分享了领先的体内开发候选药物 EDIT-401 的新临床前数据。感谢每一位与 Editas 团队交流的朋友！ #invivo #cardiovasculardisease #biotech

Editas Medicine@editasmedAI 评分1818

本周在#ASGCT2026上，我们展示了新的临床前数据，支持我们领先的体内开发候选药物EDIT-401的持续推进，以及我们差异化上调策略的更广泛潜力。查看报告：https://bit.ly/3RbSqFI。

Editas Medicine@editasmedAI 评分2222

#NEWS：Editas Medicine 在美国基因与细胞治疗学会 2026 年年会上公布新临床前数据，展示 EDIT-401 作为高脂血症潜在治疗药物的进展。详情请阅读新闻稿：https://bit.ly/4dIHHve。 #ASGCT2026 #invivo

Editas Medicine@editasmedAI 评分1212

今天我们正在参加 TIDES USA 2026 会议，我们将通过口头报告分享更多关于我们的领先体内开发候选药物 EDIT-401 的信息。详情请访问 TIDES 网站：https://bit.ly/4neYOIi。 #TIDESUSA #invivo #geneediting #cardiovasculardisease

Sarepta Therapeutics@SareptaAI 评分88

我们正在波士顿参加2026 ASGCT年会，与基因和细胞治疗领域的同行分享最新进展。#ASGCT

Regeneron@Regeneron精选AI 评分7878

再生元宣布其基因疗法获美国FDA批准，用于治疗遗传性听力损失，为目前首个且唯一针对该适应症的基因疗法。公司表示将在美国免费提供该疗法。原文未披露药品名称及具体临床数据。

罗氏将在欧盟拒绝杜氏肌营养不良基因疗法后启动另一项 Elevidys 研究

罗氏计划在欧盟拒绝其杜氏肌营养不良基因疗法 Elevidys 后，再启动一项 Elevidys 研究。该报道来自 Fierce Pharma，未提供研究设计、时间或具体原因等细节。

Scott Gottlieb, MD 🇺🇸@ScottGottliebMD精选AI 评分7070

FDA发布关于评估基因治疗安全性的新指南草案，将建立更可预测的开发流程。该指南提供了标准化、分层的框架，用于发现脱靶效应及其他安全问题。

Sarepta Therapeutics@SareptaAI 评分55

很高兴来到奥兰多参加2026年肌肉萎缩症协会临床与科学大会，分享最新进展并与社区交流。欢迎来找我们！#MDAconference #MDA

Sarepta Therapeutics@SareptaAI 评分88

很高兴成为2026年肌肉萎缩症协会临床与科学会议的合作伙伴。我们将在会上分享Sarepta如何推进科学、为患者和医疗提供者带来新见解的最新进展。#MDAconference

Sarepta Therapeutics@Sarepta精选AI 评分7878

Sarepta 公布 EMBARK 研究三年顶线结果，显示其已获批基因疗法在可行走的杜氏肌营养不良（Duchenne）患者中显著延缓疾病进展，关键功能指标为阳性。完整结果见 Sarepta.com 发布的新闻稿。

Vertex Pharmaceuticals@VertexPharmaAI 评分4242

我们很高兴在本周末第67届ASH年会上分享我们针对镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的基因编辑疗法多项研究的新数据。了解更多：https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-presents-new-data-casgevyr-including-first-ever-data #ASH25

Sarepta Therapeutics@SareptaAI 评分4040

我们刚刚宣布，美国FDA已批准在ENDEAVOR研究的第8队列中开始给药，以评估在针对非行走患者的基因治疗中采用强化免疫抑制方案。阅读新闻稿：https://bit.ly/3Kkhw22

MHRA 2024年7月致医护人员函件与药品召回汇总

MHRA 2024年7月向医护人员发出多封安全函件，涉及 Abecma、Breyanzi、Carvykti、Kymriah、Tecartus、Yescarta 等 CD19 或 BCMA 靶向 CAR-T 疗法，提示 T 细胞来源继发性恶性肿瘤风险。