医药日报 · 2026 年 10 月 8 日 · 星期四
药闻·HOT
同源康氘申艾替尼获NMPA附条件批准一线治疗EGFR突变伴脑转移NSCLC
同源康医药1类创新药甲磺酸氘申艾替尼片（卡达沙）获NMPA附条件批准，用于EGFR突变伴中枢神经系统转移NSCLC成人患者一线治疗。ViiV长效注射Cabenuva在病毒未抑制HIV患者中优于口服ART。荷兰法院裁定默沙东在八个欧洲市场停售皮下注射Keytruda。
监管与政策
STAT NewsPhRMA就特朗普政府Medicare药价试点GLOBE提起诉讼
美国药品行业主要贸易组织PhRMA周三宣布，已向美国哥伦比亚特区联邦地区法院提起诉讼，主张Medicare Part B中的“最惠国”试点GLOBE超出Medicare的法定权限。该试点将Medicare药价与同类国家药价挂钩，但政府已豁免除少数公司外的所有企业，以换取其自愿按最惠国价格向Medicaid售药的协议，因此预计影响有限。
STAT News美国司法部新反欺诈指令将药企纳入执法重点
美国司法部上周发布新的反欺诈指令，明确将依据《联邦食品、药品和化妆品法案》追究违法行为，国家欺诈执法司由此将药品和器械制造商更清晰地纳入执法范围。此前该机构通常针对医疗服务提供者、诊所、家庭健康机构和临终关怀机构处理医疗欺诈案件。前司法部官员Kevin Lowell称这是其管辖权的微妙但重大的扩张。
审批与上市
同源康医药氘申艾替尼（卡达沙）获NMPA附条件批准，一线治疗EGFR突变伴脑转移NSCLC
2026年8月底，NMPA附条件批准浙江同源康医药1类创新药甲磺酸氘申艾替尼片（卡达沙，研发代号TY-9591）上市，用于EGFR 19DEL或L858R突变且伴中枢神经系统转移的局部晚期或转移性NSCLC成人患者一线治疗。
FDA · 新闻稿一手艾伯维 Telisotuzumab Adizutecan 获 FDA 两项突破性疗法认定，覆盖结直肠癌与非小细胞肺癌
艾伯维的 Telisotuzumab Adizutecan 获得美国 FDA 授予的两项突破性疗法认定，分别用于结直肠癌（CRC）和非小细胞肺癌（NSCLC）。该药为抗体偶联药物（ADC），此次认定涉及上述两项适应症。
众生药业ZSP1601片纳入突破性治疗药物程序
众生药业公告称，其ZSP1601片被纳入突破性治疗药物程序。公告未披露该药物的适应症、临床数据及纳入依据等具体信息。
FDA · 新闻稿一手FDA 授予 BridgeBio 侏儒症药物上市申请优先审评
FDA 已授予 BridgeBio 侏儒症药物的上市申请优先审评。该消息由 Yahoo Finance 报道，材料未披露药品名称、具体适应症及审评时限等细节。
FDA · 新闻稿一手SeaStar 脓毒症疗法获 FDA 突破性疗法认定
SeaStar 的脓毒症疗法获得 FDA 突破性疗法认定。相关报道提到，脓毒症与美国医院近三分之一的死亡相关。
FDA · 新闻稿一手贝达药业 pan-RAS 抑制剂获 FDA 临床试验批准，针对胰腺癌等难治肿瘤
贝达药业的 pan-RAS 抑制剂获得美国 FDA 临床试验批准，拟用于胰腺癌及其他难治肿瘤。该消息来自 BigGo Finance 的报道，未披露具体药物名称、试验阶段或入组安排。
FDA · 新闻稿一手HeartBeam心脏评估器械获FDA突破性器械认定
HeartBeam公司的心脏病发作评估器械获得美国FDA突破性器械认定。该认定用于加速对危及生命疾病具有潜力的医疗器械的开发与审评。目前仅有标题信息，具体产品细节与临床数据尚未披露。
FDA · 新闻稿一手Front Range Pharmaceuticals 获 FDA 许可启动 FRP-003 治疗 Long COVID 的 II 期试验
Front Range Pharmaceuticals 宣布获 FDA 许可，启动 FRP-003 用于 Long COVID 的 II 期临床试验。该消息由 BioSpace 报道，原文未披露试验设计、入组规模或时间安排等细节。
研发与临床
PharmaphorumViiV 长效注射 Cabenuva 在病毒未抑制 HIV 患者中优于口服 ART
ViiV Healthcare 的 Cabenuva（卡博特韦+利匹韦林）每两月注射一次，在 3b 期 CROWN 试验中用于入组时病毒可检测的成人和青少年 HIV 患者，六个月病毒抑制率优于标准口服 ART。
吴炅/张剑团队发表EGFR–HER3双抗ADC iza-bren治疗晚期乳腺癌Ⅰb期研究
复旦大学附属肿瘤医院吴炅、张剑团队在Annals of Oncology发表Ⅰb期研究，评估全球首创EGFR–HER3双特异性ADC iza-bren（BL-B01D1）在既往治疗过的局部晚期或转移性乳腺癌患者中的安全性与抗肿瘤活性。
斯坦福团队开发尿液cfRNA测序uRARE-seq，可无创检测膀胱癌并预测BCG应答
斯坦福大学Maximilian Diehn、Joseph C. Liao、Ash A. Alizadeh等人开发尿液游离cfRNA测序技术uRARE-seq，通过定制uRAG捕获探针提升肿瘤转录本检出效率。
STAT News杜氏肌营养不良症：外显子跳跃疗法仅惠及少数患者
STAT 报道称，Avidity Biosciences 的在研药物 Del-zota 通过让细胞蛋白合成机制跳过致病外显子，使患者产生缩短但仍有功能的肌肉蛋白，试验中似在部分患者身上几乎阻止了疾病进展。
Cerevance 帕金森病药物 solengepras 后期试验达到主要终点
Cerevance 宣布其帕金森病在研药物 solengepras 在后期临床试验中达到主要终点，高剂量组每日“关”期较安慰剂组减少 0.61 小时。该试验随机入组 341 名在服用左旋多巴等药物后仍出现运动波动的患者，接受每日一次的两个剂量或安慰剂，治疗 12 周。
STAT News小型试验：光遗传学让视网膜色素变性患者恢复部分视力
一项发表于《新英格兰医学杂志》的小型试验显示，光遗传学技术可让视网膜色素变性患者恢复部分失去的视力。视网膜色素变性是一种导致视网膜感光细胞退化的遗传病，患者通常在儿童期或青少年早期确诊，逐渐丧失周边视觉和夜视能力，多数在成年早期达到法定失明标准。除携带特定基因突变、可接受基因治疗的一小部分患者外，该病目前无法治愈，现有手段仅能延缓退化、保留残余视力。
NEJM：PIONEER 研究评估光遗传疗法在晚期视网膜色素变性致盲患者中的安全性
NEJM 发布 PIONEER 研究结果，在 10 名因晚期视网膜色素变性致盲的受试者中评估了靶向神经节细胞的光遗传疗法的安全性。完整研究结果与相关机制解读已同步上线。
NEJM：Deisseroth 解读 AAV 光遗传学载体治疗 10 例晚期视网膜色素变性患者研究
2026 年诺贝尔生理学或医学奖得主 Karl Deisseroth 解读了一项研究，该研究对 10 例晚期视网膜色素变性盲患者玻璃体腔注射编码光门控离子通道的 AAV 载体。相关社论题为 Optogenetics in Sight，链接为 https://nej.md/476T5x1。
企业与市场
Caribou Biosciences因融资失败停止运营
Caribou Biosciences因未能筹集到推进其通用型CAR-T疗法淋巴瘤后期临床试验所需资金而停止运营。该疗法为off-the-shelf（现货型）CAR-T，用于淋巴瘤治疗。原文链接：https://trib.al/b2RxAiM
美国司法部新指令将药企列为打击白领欺诈重点
美国司法部发布打击白领欺诈的新指令，将制药企业列入执法重点。该指令由特朗普政府推出，涉及 Medicare 和 Medicaid 相关欺诈问题。原文链接指向 STAT News 的报道。
湾区生物技术公司终止全部临床开发并大幅裁员
一家湾区生物技术公司宣布终止全部临床开发活动，并实施大幅裁员。该报道链接指向 Caribou Biosciences，其董事会正为 CAR-T 候选产品探索潜在路径。
Caribou 暂停两项同种异体 CAR-T 项目，融资受阻后考虑出售或合并
Caribou 因未能获得融资，暂停两项同种异体 CAR-T 项目，并正在考虑出售或合并。相关报道链接为 https://endpoints.news/car-t-biotech-caribou-weighs-its-options-after-struggling-to-find-funding/。
国际动态
Pharmaphorum荷兰法院裁定默沙东在八个欧洲市场停售皮下注射Keytruda
荷兰海牙专利法院裁定默沙东侵犯Halozyme的欧洲专利EP 2,797,622，须停止在比利时、丹麦、法国、爱尔兰、意大利、瑞典、瑞士和荷兰生产及销售皮下注射剂型Keytruda SC。
FDA · 新闻稿一手FDA 扩大诺华一款药物用于慢性皮肤病的适应症
FDA 扩大了诺华一款药物的使用范围，用于治疗慢性皮肤病。该消息由 TradingView 报道，原文未披露具体药品名称、适应症及批准依据。
FDA · 新闻稿一手FDA 授予艾伯维 Temab-A 两项突破性疗法认定
FDA 授予艾伯维（AbbVie）的 Temab-A 两项突破性疗法认定。该消息由 StreetInsider 报道，材料未披露具体适应症及认定依据。
MHRA (英国药监)一手MHRA批准catumaxomab（Korjuny）治疗恶性腹水
MHRA批准catumaxomab（Korjuny）用于成人恶性腹水，适用于标准抗癌治疗已不可行时。一项涉及258例EpCAM阳性癌症患者的研究显示，接受catumaxomab联合腹腔穿刺的患者约46天无需再次引流，而单用穿刺者为11天。
WHO发布质量风险管理指南修订草案
世界卫生组织（WHO）发布更新版质量风险管理指南草案，旨在帮助生产商建立有效的质量风险管理体系，并协助监管机构规划检查工作。草案原文链接见 https://hubs.la/Q04zrj_n0。
Endpoints NewsWHO 建议 10 岁以下肥胖儿童不使用 GLP-1 药物
世界卫生组织周三建议，10 岁以下肥胖儿童不应使用 GLP-1 药物，并对 10 至 19 岁青少年给出了相关意见。该建议针对儿童与青少年这一 GLP-1 减重药使用人群。原文正文需注册后阅读，具体建议细节未完整披露。
FDA · 药品动态一手HLB 在 FDA 获批后为胆管癌药物申请欧洲上市
HLB 在旗下胆管癌药物获 FDA 批准后，向欧洲提交上市申请。该药物用于胆管癌，欧洲审批进展尚待披露。
WHO发布首份儿童青少年肥胖全球指南
WHO发布其首份儿童和青少年肥胖全球指南。WHO指出，2024年全球5至19岁儿童和青少年中有1.7亿人患肥胖，其中5至9岁7000万人、10至19岁1亿人；该年龄段肥胖患病率自1990年以来增长至四倍，从2%升至8%。
快讯
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- FDA 加快 IND 试点项目的 5 个关键事实FDA · 新闻稿
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