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神经系统

阿尔茨海默、帕金森、渐冻症、癫痫、卒中等神经疾病的研发与获批。

78条精选相关主题罕见病临床与研发

最新精选

第 21–40 条 · 共 78 条
9月29日周二
  1. STAT News62

    UniQure基因疗法AMT-130四年随访仍延缓亨廷顿病进展,但疗效幅度减弱

    UniQure报告其亨廷顿病实验性基因疗法AMT-130在植入患者脑内四年后仍能延缓神经退行性疾病的进展。新分析显示,高剂量AMT-130相比大型自然病史研究匹配的外部对照组,将亨廷顿病进展减缓44%,但该差异无统计学意义。与一年前的类似分析相比,治疗获益的幅度有所减弱,这可能在其FDA审评上市申请之际引发对疗效持久性的疑问。

    推荐理由:四年随访数据显示AMT-130延缓亨廷顿病进展44%,但疗效幅度较一年前分析有所减弱,且差异无统计学意义。

  2. Matthew Herper65

    STAT 报道,UniQure 的亨廷顿病基因疗法在四年随访中仍在延缓疾病进展。但与一年前的类似分析相比,该疗法获益的幅度有所减弱。报道由 Adam Feuerstein 撰写,原文链接为 https://www.statnews.com/2026/09/29/uniqure-huntingtons-gene-therapy-slows-disease-progression-four-years/。

    推荐理由:四年随访数据显示该基因疗法仍在延缓亨廷顿病进展,但获益幅度较一年前分析有所减弱,可供关注长期疗效走势的读者参考。

  3. Adam Feuerstein ✡️67

    Uniqure 公布亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的四年随访更新,AMT-130 相较自然病史使疾病进展减缓 44%,但不再具有统计学显著性;此前三年数据为减缓 75% 且具统计学显著性。接受治疗的患者在第 3 至第 4 年进展加快,而自然病史患者趋于稳定,Uniqure 对此给出了解释。该更新发布之际,FDA 正开始对 AMT-130 进行审评。

    推荐理由:AMT-130 四年随访疗效从统计学显著转为不显著,读者可据此理解基因治疗持久性争议与 FDA 审评时点的关联。

  4. PharmaTimes55

    AC Immune 公布帕金森病疫苗 ACI-7104 二期 VacSyn 试验第 100 周数据

    AC Immune 公布其帕金森病在研疫苗 ACI-7104 二期 VacSyn 试验第 1 部分第 100 周结果,34 名入组患者中 25 人用药、9 人安慰剂,所有主要终点达成,三次免疫后抗体应答率 100%,总体安全且耐受良好。

    推荐理由:原文给出帕金森病疫苗 ACI-7104 的 100 周安全性、免疫原性数据及后续 FDA 沟通计划,可据此判断该项目的推进节奏。

  5. NEJM75

    NEJM 报道,在 3 期 First Light 和 Radiant Light 试验中,oveporexton 改善了 1 型发作性睡病患者的清醒度、减轻日间嗜睡并降低猝倒发作率。常见不良事件包括尿频增加和一过性失眠,完整结果与研究摘要见 https://nej.md/4gvhEZZ。

    推荐理由:两项 3 期试验给出 oveporexton 在 1 型发作性睡病中的清醒度、日间嗜睡与猝倒发作数据,并列出常见不良事件。

9月28日周一
  1. FiercePharma78

    艾伯维以87亿美元收购Cerevel Therapeutics的交易迎来首个FDA批准,该药物为Juvmo,用于帕金森病。这是这笔收购完成后的首个获批产品。原文链接:https://www.fiercepharma.com/pharma/abbvies-cerevel-buyout-delivers-fda-gives-go-ahead-1st-class-juvmo-parkinsons-disease

    推荐理由:艾伯维以87亿美元收购Cerevel后迎来首个FDA获批,读者可据此观察这笔交易的首个兑现节点。

  2. Pharmaphorum71

    艾伯维87亿美元收购Cerevel后首款产品tavapadon获FDA批准

    艾伯维旗下帕金森病疗法tavapadon获FDA批准,以Juvmo品牌上市,用于成人帕金森病患者,可单药或与左旋多巴联用。该药为每日一次口服的部分多巴胺D1/D5受体激动剂,区别于普拉克索、罗匹尼罗等靶向D2/D3的旧款激动剂,设计上旨在降低冲动控制障碍和日间过度嗜睡等副作用风险。

    推荐理由:原文交代了该药的作用机制、获批依据与同类药差异,读者可据此判断其在帕金森口服治疗中的位置。

9月27日周日
  1. NEJM62

    NEJM 以 Quick Take 视频形式汇总了口服食欲素受体 2 选择性激动剂 Oveporexton 治疗发作性睡病 1 型的 3 期 First Light 与 Radiant Light 试验结果。该药此前已在 2 期试验中显示出疗效,而现有疗法并不针对食欲素缺乏,也无法覆盖全部症状。相关链接为 https://nej.md/4AsoBTE。

    推荐理由:针对发作性睡病 1 型现有疗法未覆盖食欲素缺乏的局限,该内容汇总了口服食欲素受体 2 选择性激动剂的两项 3 期试验结果。

9月26日周六
9月24日周四
  1. Adam Feuerstein ✡️58

    Acadia Pharmaceuticals 公布 remlifanserin 治疗阿尔茨海默病精神病(ADP)的 II 期 RADIANT 研究顶线结果,数据被 STAT 记者 Adam Feuerstein 形容为杂乱。60 mg 高剂量组在症状减轻上呈趋势,但未达到统计学显著(p=0.06)。公司仅以该高剂量继续推进两项 III 期研究。

    推荐理由:原文给出 remlifanserin 在阿尔茨海默病精神病 II 期 RADIANT 研究的关键数据与后续 III 期剂量选择,可据此了解该项目的推进依据。

9月22日周二