uniQure 亨廷顿病基因治疗数据走弱,股价大跌
Fierce Biotech 报道,uniQure 的亨廷顿病基因治疗数据走弱,公司股价随之大跌。该报道未在现有材料中给出具体数据细节。
阿尔茨海默、帕金森、渐冻症、癫痫、卒中等神经疾病的研发与获批。
Fierce Biotech 报道,uniQure 的亨廷顿病基因治疗数据走弱,公司股价随之大跌。该报道未在现有材料中给出具体数据细节。
STAT+ 报道,艾伯维(AbbVie)一款帕金森病口服药获得 FDA 批准,具体药品名称与适应症细节未在可见正文中披露。
UniQure报告其亨廷顿病实验性基因疗法AMT-130在植入患者脑内四年后仍能延缓神经退行性疾病的进展。新分析显示,高剂量AMT-130相比大型自然病史研究匹配的外部对照组,将亨廷顿病进展减缓44%,但该差异无统计学意义。与一年前的类似分析相比,治疗获益的幅度有所减弱,这可能在其FDA审评上市申请之际引发对疗效持久性的疑问。
推荐理由:四年随访数据显示AMT-130延缓亨廷顿病进展44%,但疗效幅度较一年前分析有所减弱,且差异无统计学意义。
推荐理由:四年随访数据显示该基因疗法仍在延缓亨廷顿病进展,但获益幅度较一年前分析有所减弱,可供关注长期疗效走势的读者参考。
推荐理由:AMT-130 四年随访疗效从统计学显著转为不显著,读者可据此理解基因治疗持久性争议与 FDA 审评时点的关联。
AC Immune 公布其帕金森病在研疫苗 ACI-7104 二期 VacSyn 试验第 1 部分第 100 周结果,34 名入组患者中 25 人用药、9 人安慰剂,所有主要终点达成,三次免疫后抗体应答率 100%,总体安全且耐受良好。
推荐理由:原文给出帕金森病疫苗 ACI-7104 的 100 周安全性、免疫原性数据及后续 FDA 沟通计划,可据此判断该项目的推进节奏。
推荐理由:两项 3 期试验给出 oveporexton 在 1 型发作性睡病中的清醒度、日间嗜睡与猝倒发作数据,并列出常见不良事件。
推荐理由:艾伯维以87亿美元收购Cerevel后迎来首个FDA获批,读者可据此观察这笔交易的首个兑现节点。
艾伯维通过 87 亿美元收购 Cerevel 获得的帕金森病药物获 FDA 批准。该交易金额为 87 亿美元。
艾伯维宣布,其一款帕金森病新疗法已获FDA批准。该公司在社交平台发布消息并附上进一步阅读链接,未披露药品名称、适应症范围或临床数据等细节。
推荐理由:艾伯维官方披露其帕金森病新疗法获FDA批准,读者可据此关注该疗法的具体适应症与后续信息。
艾伯维(AbbVie)的下一代帕金森病药物 Juvmo 获得 FDA 批准。该消息由 Pharmaceutical Technology 报道,材料仅提供标题与摘要,未披露适应症细节、临床数据或审批依据。
FDA 批准艾伯维的 Juvmo 用于帕金森病,该药为同类首创。这是艾伯维收购 Cerevel 后取得的首个成果。
艾伯维旗下帕金森病疗法tavapadon获FDA批准,以Juvmo品牌上市,用于成人帕金森病患者,可单药或与左旋多巴联用。该药为每日一次口服的部分多巴胺D1/D5受体激动剂,区别于普拉克索、罗匹尼罗等靶向D2/D3的旧款激动剂,设计上旨在降低冲动控制障碍和日间过度嗜睡等副作用风险。
推荐理由:原文交代了该药的作用机制、获批依据与同类药差异,读者可据此判断其在帕金森口服治疗中的位置。
推荐理由:针对发作性睡病 1 型现有疗法未覆盖食欲素缺乏的局限,该内容汇总了口服食欲素受体 2 选择性激动剂的两项 3 期试验结果。
FDA 批准艾伯维(AbbVie)的 tavapadon 用于帕金森病,该药为新一代疗法,预期可提供与此前药物相同的症状缓解,同时副作用更少。原文正文仅提供上述有限信息,其余内容需注册阅读。
美国 FDA 批准艾伯维(AbbVie)一款用于帕金森病的药物。该消息由路透社报道,材料未披露药品名称、适应症细节及审批依据。
Fierce Biotech 报道,Acadia 在阿尔茨海默病领域的试验未达到预期目标,但公司认为推进 III 期临床绝对值得。报道未披露具体药物名称、终点指标或数据细节。
推荐理由:原文给出 remlifanserin 在阿尔茨海默病精神病 II 期 RADIANT 研究的关键数据与后续 III 期剂量选择,可据此了解该项目的推进依据。
大冢与Ionis合作的ALS候选药在一项III期研究中达到主要终点,为双方与监管机构讨论加速审批提供了依据。相关讨论指向加快审批路径。
推荐理由:该III期研究达到主要终点,读者可据此了解这款ALS候选药与两家公司后续监管沟通的进展。
大冢制药与 Ionis 合作开发的 ALS 药物在 III 期临床试验中达到主要终点,大冢将据此向 FDA 递交申请。该消息由 Fierce Biotech 报道,原文未披露具体药物名称、试验数据及递交时间。