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神经系统

阿尔茨海默、帕金森、渐冻症、癫痫、卒中等神经疾病的研发与获批。

73条精选相关主题罕见病临床与研发

最新精选

第 1–20 条 · 共 73 条
今天9月30日周三
  1. FDA · 新闻稿62

    一项试验显示罗氏在研多发性硬化疗法较标准治疗降低复发率58.5%

    一项试验发现,罗氏在研多发性硬化(MS)疗法相比标准治疗将复发率降低58.5%。该结果来自单一试验,材料未披露试验名称、样本量或具体药物信息。

    推荐理由:一项试验显示罗氏在研多发性硬化疗法较标准治疗降低复发率58.5%,读者可据此了解该在研方案的疗效信号。

  2. medRxiv 预印本60

    Gantenerumab降低显性遗传性阿尔茨海默病脑内Aβ蛋白形式:生化评估

    一项发表于medRxiv的尸检脑组织高分辨质谱研究显示,接受约4年gantenerumab治疗的显性遗传性阿尔茨海默病(DIAD)患者,脑内不溶性斑块相关Aβ42、Aβ40水平较未治疗DIAD携带者降低60%至80%,Aβ3pGlu及多种磷酸化tau、MTBR tau也降低,但未达到非DIAD对照水平。

    推荐理由:该研究用尸检脑组织质谱数据对比两种抗Aβ抗体对脑内Aβ和tau病理的清除差异,为理解淀粉样蛋白靶向治疗的机制提供病理学证据。

9月29日周二
  1. BioPharma Dive69

    UniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 四年数据公布后股价大跌 40%

    UniQure 公布亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的关键临床试验四年数据,12 名接受高剂量的受试者在 cUHDRS 量表上显示疾病进展减缓 44%,但未达到统计学显著;在 TFC 量表上减缓 61%。

    推荐理由:四年随访数据未达统计学显著、三年数据反而更强,读者可据此理解外部对照数据库对结果解读的影响。

  2. Pharmaphorum65

    uniQure亨廷顿病基因疗法长期数据公布后股价大跌

    uniQure公布亨廷顿病基因疗法AMT-130的1/2期研究更新数据,12名患者随访48个月后cUHDRS量表显示疾病进展减缓44%、TFC量表减缓61%,但cUHDRS未达统计学显著,公司股价当日下跌逾39%。15名患者的三年数据更为积极,cUHDRS和TFC分别改善80%和67%且具名义显著性。该疗法正接受FDA审评,FDA于6月同意受理其上市申请,uniQure也已向英国提交申请。

    推荐理由:原文给出AMT-130四年随访数据与三年数据的差异,读者可据此判断疗效信号是否随时间衰减。