Ionis@ionispharma精选AI 评分5757Ionis 宣布与 Recordati 签署授权协议，授予后者在美国以外所有国家开发及商业化其针对亚历山大病的在研 RNA 靶向药物的独家权利。该药物目前仍处于在研阶段，交易具体金额未在文中披露。
推荐理由：Ionis 将一款在研 RNA 靶向药物的美国以外权益授权给 Recordati，读者可了解该罕见病管线的地域权益划分。
神经系统
全部主题阿尔茨海默、帕金森、渐冻症、癫痫、卒中等神经疾病的研发与获批。
最新精选
第 61–78 条 · 共 78 条- Ionis@ionispharma精选AI 评分5757
Sanofi@sanofi精选AI 评分6262赛诺菲宣布，欧盟委员会已批准其一款药物用于治疗特定继发性进展型多发性硬化患者。赛诺菲称此举强化了其推动科学创新以应对未满足患者需求的承诺，更多信息见其官网新闻稿。
推荐理由：欧盟委员会批准赛诺菲一款药物用于特定继发性进展型多发性硬化患者，读者可据此了解该适应症的监管进展。
Regeneron@Regeneron精选AI 评分5555再生元宣布其新型 siRNA 在研疗法针对成人全身性肌无力（gMG）的监管申请已获美国 FDA 和 EMA 受理审评。该疗法为研究性药物，更多信息见 https://bit.ly/43Q994B。
推荐理由：再生元的 siRNA 疗法同时获 FDA 与 EMA 受理，读者可据此了解该疗法在全身性肌无力治疗领域的监管推进节奏。
- Sanofi@sanofi精选AI 评分4848
赛诺菲发布其慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）3期临床研究的最新进展，具体数据未在帖文中披露，详情见其官网新闻稿链接。
Biogen@biogen精选AI 评分6060渤健宣布，美国FDA已授予其一款在研脊髓性肌萎缩症（SMA）疗法突破性疗法认定。渤健称这是其SMA管线的一项重要里程碑，更多信息见 https://bit.ly/49B9vj0。
推荐理由：渤健披露其脊髓性肌萎缩症在研疗法获FDA突破性疗法认定，读者可据此了解该管线的监管进展。
FDA · 药品动态精选AI 评分6262 FDA 就一款抗癫痫药物发出严重不良反应警示
FDA 就一款抗癫痫药物发出严重不良反应警示，相关报道来自 Psychiatry Online。材料仅提供标题与来源，未披露具体药品名称、不良反应类型及警示细节。
- Sanofi@sanofi精选AI 评分6262
赛诺菲宣布，EMA下属CHMP已推荐批准其在研疗法，用于无复发的继发性进展型多发性硬化。赛诺菲称此举强化了其推进科学创新、应对未满足患者需求的承诺。
推荐理由：赛诺菲在研疗法获EMA下属CHMP推荐，用于无复发的继发性进展型多发性硬化，可据此了解该适应症的监管进展。
- Regeneron@Regeneron精选AI 评分6262
再生元宣布其用于全身性肌无力（gMG）的在研siRNA疗法的III期试验取得阳性数据，结果已发表于《柳叶刀》并在AAN年会上公布。该疗法目前仍处于在研阶段。
推荐理由：再生元公布其siRNA疗法治疗全身性肌无力的III期阳性数据，读者可了解该在研疗法的临床进展与发表情况。
MHRA 药物安全更新精选AI 评分6262 MHRA 要求加巴喷丁类、苯二氮类和 z 类药物强化成瘾与戒断警示
MHRA 药物安全更新宣布，加巴喷丁类（普瑞巴林/加巴喷丁）、苯二氮类和 z 类药物的产品信息、患者说明书和外包装将统一强化关于成瘾、依赖、戒断和耐受风险的警示，相关更新将在未来数月内逐步推出。
推荐理由：MHRA 基于黄卡数据与专家评估，要求加巴喷丁类、苯二氮类和 z 类药物统一强化成瘾与戒断风险警示。
Johnson & Johnson@JNJNews精选AI 评分7272
推荐理由：强生披露其疗法获FDA批准作为重度抑郁症辅助治疗，并给出适用人群的残留症状比例。
TGA (澳洲药监) · 新闻精选AI 评分6262 TGA 批准 lecanemab（LEQEMBI）注册
澳大利亚药品管理局（TGA）批准 lecanemab（LEQEMBI）的注册。该消息由 TGA 发布，具体适应症与审批依据未在现有材料中披露。
MHRA 药物安全更新精选AI 评分6262 MHRA 重申孕期使用对乙酰氨基酚仍属安全
MHRA 发布药物安全更新，重申孕期使用对乙酰氨基酚（扑热息痛）仍属安全，目前没有证据表明其会导致儿童自闭症。MHRA 指出近期美国相关声明所依据的综述存在观察性研究混杂、回忆偏倚、效应量小等局限，而 2024 年基于瑞典 240 万名儿童登记数据的研究未发现关联。MHRA 建议孕妇按 NHS 现有指导以最低有效剂量、最短疗程使用对乙酰氨基酚，不应改用布洛芬等 NSAIDs。
推荐理由：MHRA 重申孕期使用对乙酰氨基酚的安全性，并逐条说明近期美国相关声明的证据局限。
MHRA 药物安全更新精选AI 评分6262 MHRA更新丙戊酸钠生殖风险安全与教育材料
MHRA发布丙戊酸钠（Belvo、Convulex、Depakote、Dyzantil、Epilim、Epilim Chrono或Chronosphere、Episenta、Epival、Syonell▼）更新版安全与教育材料，用于支持医患就生殖风险进行沟通。
推荐理由：MHRA更新丙戊酸钠生殖风险的安全与教育材料，并明确男性患者避孕等新要求，可供临床用药与患者沟通参考。
MHRA 药物安全更新精选AI 评分7171 MHRA 更新非唑奈坦（Veoza）肝损伤风险提示与监测建议
MHRA 药物安全更新称，非唑奈坦（Veoza）治疗中报告了转氨酶、胆红素升高及肝功能异常症状的严重肝损伤病例，停药后通常可逆。新建议要求治疗前及治疗前 3 个月每月检测肝功能，此后按临床判断定期检测；已知肝病或肝病高风险患者应避免使用，ALT 或 AST ≥2 倍正常上限或总胆红素 ≥2 倍正常上限时不得启动治疗。
推荐理由：原文列出肝损伤监测与停药的具体阈值，读者可据此对照现有用药与随访流程。
MHRA 药物安全更新精选AI 评分6262 MHRA：启动丙戊酸钠需两名专科医生复核，已在服药的男性患者除外
MHRA 药物安全更新指出，CHM 建议 55 岁以下患者启动丙戊酸钠仍需两名专科医生独立复核，但已在服用丙戊酸钠的男性患者不再需要该复核。此前 2022 年 CHM 审查生殖风险后先对新患者和育龄女性实施该措施，2023 年 11 月患者安全警报和 2024 年 1 月更新进一步落实，本次调整基于 2024 年 9 月更新认为该人群风险控制已充分。
推荐理由：MHRA 更新丙戊酸钠生殖风险管控要求，区分新用药与已在服药的男性患者，读者可据此了解监管边界调整。
MHRA 药物安全更新精选AI 评分7171 MHRA：男性使用丙戊酸期间及停药后3个月应采取有效避孕
MHRA发布药物安全更新，基于挪威、丹麦和瑞典电子病历的回顾性观察研究，提示男性在受孕前3个月使用丙戊酸，其子女神经发育障碍风险可能升高，丙戊酸组累积风险为4.0%至5.6%，拉莫三嗪或左乙拉西坦单药组为2.3%至3.2%（合并校正风险比1.50，95% CI 1.09至2.07）。
推荐理由：MHRA基于三国登记数据提示男性丙戊酸暴露的父系神经发育风险，并给出避孕与停药3个月等具体防范建议。
MHRA 药物安全更新精选AI 评分7878 MHRA对托吡酯（Topamax）引入新安全措施，包括妊娠预防计划
MHRA发布药物安全更新，对托吡酯（Topamax）引入新的安全措施，包括妊娠预防计划。育龄女性除非满足妊娠预防计划条件，否则禁用托吡酯；妊娠期偏头痛预防禁用，妊娠期癫痫仅在无其他合适治疗时使用。审查数据显示，妊娠期使用托吡酯与先天畸形（约每100名婴儿4至9例）、低出生体重（约每100名婴儿18例）及智力障碍、自闭症谱系障碍和注意缺陷多动障碍风险增加约2至3倍相关。
推荐理由：MHRA基于累积数据对托吡酯新增妊娠预防计划，读者可了解育龄女性用药限制的具体条件与执行要求。
TGA (澳洲药监) · 新闻精选AI 评分6060 TGA 调整裸盖菇素与 MDMA 分类，允许授权精神科医生处方
澳大利亚药品监管机构 TGA 宣布调整裸盖菇素（psilocybin）与 MDMA 的分类，使其可由获得授权的精神科医生开具处方。该变更针对这两类物质在精神科治疗中的处方使用，具体实施细节以 TGA 公告为准。
推荐理由：TGA 调整裸盖菇素与 MDMA 的分类，使其可由授权精神科医生处方，读者可据此了解澳洲对这两类物质的监管口径变化。