Scott Gottlieb, MD 🇺🇸@ScottGottliebMD精选AI 评分7070FDA发布关于评估基因治疗安全性的新指南草案，将建立更可预测的开发流程。该指南提供了标准化、分层的框架，用于发现脱靶效应及其他安全问题。
推荐理由：FDA新发基因治疗安全性评价指南草案，读者可了解其对脱靶效应等安全问题的分层评估框架。
细胞 / 基因治疗
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FDA · 药品动态精选AI 评分6262 FDA 公布定制化基因编辑疗法的新审批路径
FDA 公布针对定制化基因编辑疗法的新审批路径。该消息由 fiercebiotech.com 报道，具体路径细节尚未在摘要中披露。
推荐理由：FDA 针对定制化基因编辑疗法提出新的审批路径，读者可了解这类个体化疗法在监管框架上的最新安排。
Sarepta Therapeutics@Sarepta精选AI 评分7878推荐理由：EMBARK 三年随访数据给出已获批基因疗法在可行走 DMD 患者功能指标上的延缓进展结果，可供关注该疗法长期疗效者参考。