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#细胞/基因治疗

今日 8 条
9月30日周三
  1. 中国医药创新与投资大会58

    香港首个五年规划提出药械自主审评与100亿港元创科引导基金

    香港9月16日发布首个《经济和社会发展第一个五年规划（2026—2030年）》，将生命健康列为重点新兴产业，提出成立药物及医疗器械监督管理中心、建立自主审评审批能力，并分阶段推行不依赖海外监管机构批准的“第一层审批”，目标2030年全面推行。

    推荐理由：香港五年规划提出自主审评与第一层审批，读者可据此了解创新药在港注册路径与资本配套的变化。

  2. 梅斯医学 MedSci22

    《Blood Neoplasia》综述：白血病及淋巴瘤谱系转换的分子与细胞机制

    《Blood Neoplasia》发表综述，系统总结白血病和淋巴瘤复发后表型谱系转换（LS）的临床数据与机制研究，其中B细胞肿瘤转为髓系表型（"B髓系转化"）最为常见。LS保留初始肿瘤基因型特征，与儿童和成人患者极差预后相关，KMT2A重排和免疫治疗（如CAR-T）是重要危险因素。机制假说包括转分化、去分化和共同祖细胞，PAX5缺失与C/EBP转导等实验模型已阐明部分分子路径。

  3. bioRxiv 预印本17

    BEACON：基于条形码的单细胞 RNA 测序样本拆分新方法

    BEACON 是一种新的单细胞 RNA 测序样本拆分方法，通过从数据中学习背景计数分布并将其从单个细胞中扣除，提高分类准确率，在多个人类数据集上优于现有最先进方法。该方法应用于体外癌细胞系时间序列实验，可识别与体内侵袭性肿瘤相关的基因，并适配多模态蛋白-转录组分析，增强蛋白信号恢复，鉴定出具有 Th17 样表型的 CD161 阳性效应记忆 CD4 T 细胞群。

  5. BioPharma Dive58

    Beam 起诉 YolTech 与 Serapha Bio，指控窃取碱基编辑商业秘密

    Beam Therapeutics 于9月25日向美国马萨诸塞州联邦地区法院提起诉讼，指控中国生物技术公司 YolTech Therapeutics 及其美国合作方 Serapha Bio 使用从 Beam 窃取的商业秘密开发实验性疗法。

    推荐理由：围绕碱基编辑技术商业秘密的诉讼，涉及中美两家生物技术公司及同一AATD靶点的竞争性疗法。

  10. Endpoints News22

    SonoThera 利用超声波和微气泡在细胞上打开微小孔洞，让即使是肌营养不良蛋白这样巨大的基因也能进入。它为何入选 Endpoints 11：https://endpoints.news/endpoints-11-2026-winner-sonothera-has-a-new-approach-to-non-viral-gene-therapy/?utm_source=Twitter&utm_medium=organic_social&utm_campaign=editorial&utm_content= 对今年获奖者的采访以及 Endpoints 11 晚宴的精彩内容可免费点播观看。

  11. FiercePharma78

    美国政府在针对进口药品的100%广泛关税全面生效前公布了实施细则，允许部分专科药品免税进入美国，包括孤儿药、核药、细胞与基因疗法以及抗体偶联药物（ADC）。相关规则细节由Fierce Pharma报道，链接为https://www.fiercepharma.com/pharma/us-details-rules-0-specialty-pharmaceutical-tariff-exemptions。

    推荐理由：美国在100%进口药品关税生效前公布豁免细则，读者可了解哪些专科药可免税进入美国市场。

9月29日周二
  2. BioPharma Dive69

    UniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 四年数据公布后股价大跌 40%

    UniQure 公布亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的关键临床试验四年数据，12 名接受高剂量的受试者在 cUHDRS 量表上显示疾病进展减缓 44%，但未达到统计学显著；在 TFC 量表上减缓 61%。

    推荐理由：四年随访数据未达统计学显著、三年数据反而更强，读者可据此理解外部对照数据库对结果解读的影响。

  3. Pharmaphorum65

    uniQure亨廷顿病基因疗法长期数据公布后股价大跌

    uniQure公布亨廷顿病基因疗法AMT-130的1/2期研究更新数据，12名患者随访48个月后cUHDRS量表显示疾病进展减缓44%、TFC量表减缓61%，但cUHDRS未达统计学显著，公司股价当日下跌逾39%。15名患者的三年数据更为积极，cUHDRS和TFC分别改善80%和67%且具名义显著性。该疗法正接受FDA审评，FDA于6月同意受理其上市申请，uniQure也已向英国提交申请。

    推荐理由：原文给出AMT-130四年随访数据与三年数据的差异，读者可据此判断疗效信号是否随时间衰减。

  5. GEN 生物工程新闻22

    纽约大学阿布扎比分校研究：单个致癌基因如何让细胞产生不同反应

    纽约大学阿布扎比分校团队发现，单个致癌基因可触发多种细胞衰老状态，部分癌前细胞终末衰老、无法成瘤，另一些则能恢复分裂能力并可能促癌，研究发表于 EMBO Reports，基于斑马鱼肝癌模型。团队测试一种常见 senolytic 发现其仅对部分癌前细胞有效，提示靶向衰老细胞的疗法需考虑细胞行为差异。

  9. 研发客（公众号）75

    IMS 2026：Kelonia、启函生物、驯鹿生物披露体内CAR-T骨髓瘤临床数据

    2026年9月23日至26日第23届国际骨髓瘤学会（IMS）年会在英国格拉斯哥召开，Kelonia、启函生物和驯鹿生物相继披露体内CAR-T治疗复发难治多发性骨髓瘤的早期人体数据。

    推荐理由：三家企业在同一会议上披露体内CAR-T早期人体数据，读者可据此了解该技术路线从动物模型到人体概念验证的进展与差异。

  10. 生物制品圈（公众号）27

    中国医学科学院 iPSC 转化资源库亮相 CSGCT：800+ 科研级、近 200 株临床级细胞系

    中国医学科学院 iPSC 转化资源库在 2026 年 9 月 19 日至 20 日于北京中关村举行的中国细胞与基因治疗大会（CSGCT）上亮相，已拥有 800 余株患者特异性科研级 iPSC 和近 200 株具备完整自主知识产权的临床级 iPSC 细胞系，可支撑新药 IND 申报。

  11. Eric Topol42

    个性化新抗原疫苗已被证明可改善难治性恶性黑色素瘤的预后，在胰腺癌、胶质母细胞瘤、肾细胞癌和三阴性乳腺癌的初步研究中也有类似表现。但这些疫苗需要肿瘤活检来识别抗原。一项新研究表明，可以从血液样本中获取这些信息。 https://aacrjournals.org/cancerdiscovery/article/doi/10.1158/2159-8290.CD-25-1779/788486/Peripheral-Blood-as-the-Sole-Source-for-Cancer

  14. STAT News62

    UniQure基因疗法AMT-130四年随访仍延缓亨廷顿病进展，但疗效幅度减弱

    UniQure报告其亨廷顿病实验性基因疗法AMT-130在植入患者脑内四年后仍能延缓神经退行性疾病的进展。新分析显示，高剂量AMT-130相比大型自然病史研究匹配的外部对照组，将亨廷顿病进展减缓44%，但该差异无统计学意义。与一年前的类似分析相比，治疗获益的幅度有所减弱，这可能在其FDA审评上市申请之际引发对疗效持久性的疑问。

    推荐理由：四年随访数据显示AMT-130延缓亨廷顿病进展44%，但疗效幅度较一年前分析有所减弱，且差异无统计学意义。

  15. Matthew Herper65

    STAT 报道，UniQure 的亨廷顿病基因疗法在四年随访中仍在延缓疾病进展。但与一年前的类似分析相比，该疗法获益的幅度有所减弱。报道由 Adam Feuerstein 撰写，原文链接为 https://www.statnews.com/2026/09/29/uniqure-huntingtons-gene-therapy-slows-disease-progression-four-years/。

    推荐理由：四年随访数据显示该基因疗法仍在延缓亨廷顿病进展，但获益幅度较一年前分析有所减弱，可供关注长期疗效走势的读者参考。

  16. Adam Feuerstein ✡️67

    Uniqure 公布亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的四年随访更新，AMT-130 相较自然病史使疾病进展减缓 44%，但不再具有统计学显著性；此前三年数据为减缓 75% 且具统计学显著性。接受治疗的患者在第 3 至第 4 年进展加快，而自然病史患者趋于稳定，Uniqure 对此给出了解释。该更新发布之际，FDA 正开始对 AMT-130 进行审评。

    推荐理由：AMT-130 四年随访疗效从统计学显著转为不显著，读者可据此理解基因治疗持久性争议与 FDA 审评时点的关联。

  18. ClinicalTrials.gov 临床试验22

    异基因造血干细胞移植后早期预防性供者淋巴细胞输注治疗 AML 的随机对照试验

    一项前瞻性多中心随机试验将评估异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）后早期预防性供者淋巴细胞输注（DLI）对 AML 患者结局的影响。既往 DLI 多用于移植后复发治疗，预防性 DLI 迄今尚无前瞻性评估，因此缺乏强推荐依据。该研究旨在作为移植后早期免疫干预的概念验证。

9月28日周一
  1. BioPharma Dive62

    Adicet异体gamma delta CAR-T早期试验显示狼疮疗效

    Adicet Bio的异体gamma delta CAR-T疗法prula-cel在早期试验中显示可使狼疮缓解，随访一年后，可评估疗效的狼疮肾炎患者中50%达到完全肾脏应答，54%满足常用缓解统计标准，这些此前尝试过多种治疗的患者均停用了免疫抑制剂。公司称未出现严重细胞因子释放综合征或神经系统副作用，计划第四季度启动狼疮关键性研究，但当日股价一度下跌22%。

    推荐理由：早期试验显示异体gamma delta CAR-T在狼疮肾炎中达到完全肾脏应答，可与个体化CAR-T的疗效数据作横向比较。