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罕见病

罕见病与孤儿药的研发、获批、政策与可及性。

102条精选相关主题细胞 / 基因治疗神经系统

最新精选

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5月7日周三
  1. MHRA 药物安全更新62

    MHRA:Kaftrio(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)存在心理副作用风险

    MHRA发布药物安全更新,指出囊性纤维化药物Kaftrio(ivacaftor、tezacaftor、elexacaftor)存在小幅增加的心理副作用风险,通常在治疗前三个月内出现,包括焦虑或情绪低落、睡眠障碍、注意力不集中或健忘,部分儿童表现为持续行为改变。

    推荐理由:MHRA基于黄卡报告与专家评估更新Kaftrio安全性信息,读者可了解其心理副作用风险及用药监测建议。

10月24日周四
  1. MHRA 药物安全更新52

    MHRA发布2024年9月致医护人员信函与药品召回汇总

    MHRA汇总了2024年9月发给医护人员的信函和药品召回通知。信函涉及Oxbryta(voxelotor)撤出英国市场、BLENREP(belantamab mafodotin)英国有条件上市许可被撤销、含丙戊酸盐药品新增措施,以及Tyenne、NOXAFIL、Creon等产品的供应或使用变更。

    推荐理由:汇总了2024年9月英国药品撤市、召回与供应中断的具体批次和原因,可了解MHRA当月监管动作全貌。