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  1. Sarepta Therapeutics60

    Sarepta Therapeutics 宣布,杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy)已被纳入美国推荐统一筛查目录(RUSP)。该机构称这一进展体现了家庭、组织和相关领导者为推动早期诊断所做的持续倡导,并附上了解更多信息的链接。

    推荐理由:杜氏肌营养不良被纳入美国新生儿统一筛查推荐目录,读者可了解这一筛查政策变化对早期诊断路径的影响。

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