Nature Medicine：prime assembly 让 prime editing 实现大规模基因组重排

一种名为 prime assembly 的技术扩展了 prime editing 的能力，可实现更大规模的基因组重排，并有望拓宽其临床应用范围。prime editing 与 base editing 均无需双链 DNA 断裂，但只能实现短至中等长度的序列改变，限制了其在由多种不同突变引起的遗传病中的应用。

面向大 RNA 载荷与组织靶向优化的脂质纳米颗粒增强体内基因组编辑

研究提出针对大 RNA 载荷和组织靶向优化的脂质纳米颗粒（LNP），可增强体内基因组编辑效果。该工作聚焦 LNP 递送 CRISPR 基因组编辑组件时面临的内体逃逸瓶颈，并涉及肺部 mRNA 递送与基因组编辑、肌肉选择性 mRNA 递送等组合设计策略。

MIT团队用数据高效AI加速发现热稳定mRNA-LNP疫苗

麻省理工学院团队在Nature Biotechnology发表研究，利用数据高效AI加速发现热稳定mRNA-脂质纳米颗粒疫苗。研究采用AutODEx框架中的贝叶斯优化方法，相关数据集已公开于Zenodo（https://zenodo.org/records/21726997），代码见https://github.com/yunshengtian/AutoOED。

CARE-MVLM：乳腺钼靶视觉语言模型的反事实弃答与区域证据定位

基于 Qwen2.5-VL-7B-Instruct 构建的 CARE-MVLM 通过答案预测、答案条件证据生成与可答性选择三个独立模块，在 CBIS-DDSM、MIAS 和 VinDr-Mammo 整理的 7,358 组三元数据上，病灶敏感弃答表现明显强于 GPT-5.6 和 Gemini-3.5-flash，并在答案、证据定位与弃答的联合可靠性上取得对比中最高水平。

跨组织剪接特征可作为 ReNU 综合征的定量生物标志物

研究基于两个独立队列共30例 ReNU 综合征患者与54名对照的 RNA 测序数据，识别出483个共享可变剪接事件，并从中提炼出仅含6个位点的最小剪接特征。该特征可完全区分19例 RNU4-2 n.64_65insT 个体与54名对照，在额外5,984份全血对照中未出现假阳性，且特异性对应 U4-2 T-loop 变异。在患者来源 iPSC 皮质神经元分化模型中，该剪接特征被完整重现。

AGENT：AI 引导优化实现热稳定 mRNA 疫苗

AGENT 是一个将高通量实验与贝叶斯优化结合的 AI 驱动框架，可快速设计热稳定的固态 mRNA 疫苗。该制剂在 37 °C 下储存 2 个月后仍保持完整生物活性，诱导的免疫应答不劣于新鲜疫苗，并在啮齿类和非人灵长类中通过微针贴片实现无冷链递送。

Nature Biotechnology 发布作者更正：用于体内快速制造和释放 CAR-T 细胞的生物指导性可植入支架

Nature Biotechnology 对 2022 年 3 月 24 日在线发表的论文《Bioinstructive implantable scaffolds for rapid in vivo manufacture and release of CAR-T cells》发布作者更正。

NEJM@NEJM精选AI 评分6262

NEJM 发表原创研究，评估 Etuvetidigene Autotemcel 治疗 Wiskott–Aldrich 综合征，涉及 1-2 期 TIGET-WAS 与 3 期 OTL-103-4 两项研究。该文归入血液学与遗传学栏目，原文链接为 https://nej.md/4Az7wYj。

NEJM@NEJM精选AI 评分6262

NEJM 发布 SINGLE-AF 试验完整结果：在合并中等卒中风险的房颤（AFib）患者中，直接口服抗凝治疗相比不抗凝，降低了卒中、系统性栓塞、大出血或心血管原因死亡的风险。该结果在 ESC Congress 上公布，全文与研究摘要见 https://nej.md/4ii61XB。

NEJM@NEJMAI 评分1515

一篇新综述文章的表1展示了常见变异与常见疾病之间的关联概览，按大陆群体的三类祖先背景（非洲、东亚和欧洲）划分。了解更多：https://nej.md/4Amwv0F

NEJM@NEJMAI 评分88

𝐍𝐞𝐰 𝐈𝐦𝐚𝐠𝐞 𝐂𝐡𝐚𝐥𝐥𝐞𝐧𝐠𝐞! 一名 6 岁男孩被带到诊所，有 2 年病史，表现为前颈部无压痛、可活动的正中线肿块，伸舌和吞咽时向上移动。体格检查如图所示。最可能的诊断是什么？提交你的答案并看看其他人如何作答：https://nej.md/IC09242026

The Lancet@TheLancetAI 评分2020

别错过——新研究对非洲急性心力衰竭不断变化的病因学特征、管理及结局进行了当代评估。THESUS-HF II 纳入来自 17 个非洲国家的 1500 多名患者。 🔗 https://spkl.io/60147Ttsw #ESCCongress

FRANK：一种面向儿童肿瘤的数据高效泛癌 RNA-seq 分类器

研究人员提出泛癌儿童肿瘤 RNA-seq 分类器 FRANK（Fully-connected RNA-based Augmentation Neural Klassifier），基于 11,467 份转录组、覆盖 181 种儿童肿瘤与正常组织类型训练，最少仅需 3 个训练样本即可识别肿瘤类型。

NEJM@NEJMAI 评分88

NEJM 临床问题解决栏目报告一例 46 岁女性因右前足疼痛就诊，影像学未见异常，一周后发生股骨中段横形及濒临骨折并接受长髓内钉固定。术后四个月，患者站立高度跌倒后左股骨出现假体周围骨折，再次置换为长髓内钉并转诊至代谢性骨病中心。完整病例详情与作者评论见 "Break a Leg"（M. Wijnen 等）。

NEJM@NEJM精选AI 评分6262

NEJM 以 Quick Take 视频形式汇总了口服食欲素受体 2 选择性激动剂 Oveporexton 治疗发作性睡病 1 型的 3 期 First Light 与 Radiant Light 试验结果。该药此前已在 2 期试验中显示出疗效，而现有疗法并不针对食欲素缺乏，也无法覆盖全部症状。相关链接为 https://nej.md/4AsoBTE。

NEJM@NEJM精选AI 评分6262

NEJM 发表原创论文，报告靶向 BCMA 的 δ-Domain CAR T 细胞疗法 Anito-cel 在复发或难治性骨髓瘤中的 I 期研究结果。同期还刊出解读该研究科学背景的文章，内容归入血液学领域。

The Lancet@TheLancetAI 评分2020

补看——心力衰竭双心室起搏中的靶向左室导线置入：一项在丹麦开展的国家级、多中心、双盲、随机对照试验 https://spkl.io/60137TtW1 #ESCCongress

Eric Topol@EricTopolAI 评分2222

大家太关注生成式AI在医疗领域的应用了。但在此之前就已存在的AI已经提供了大量实证，尤其是在医学影像方面。最近@ScienceMagazine上，一个名为RADAR的模型在腹部CT解读上表现惊艳，甚至胜过最有经验的放射科医生 https://www.science.org/doi/10.1126/science.aec6129

NIH@NIHAI 评分1212

NIH 支持的研究利用美国退伍军人事务部 20 年真实世界数据发现，服用维生素D补充剂的炎症性肠病（IBD）患者，其 IBD 相关急诊就诊、住院和类固醇处方均更少。该结果支持当前建议：对 IBD 患者筛查维生素D缺乏，并在适当时考虑补充。

5-羟色胺综合征

《New England Journal of Medicine》第395卷第13期（2026年10月1日）刊出“5-羟色胺综合征”相关内容。原文未提供更多可核验的药品、适应症、数据或监管信息。

深度学习疫情暴发预警指标在真实流感住院数据上的评估

一项 medRxiv 预印本研究用 CDC 全美五十州及全国周度流感住院数据，评估了现有深度学习分岔预测模型，并构建了包含 R_t 估计与分岔点识别的数据处理流程。在滚动、扩展和固定长度窗口策略中，扩展窗口（长度 100）表现最佳，准确率 90.09%、精确率 72.86%、召回率 96.23%、F1 82.93%。结果表明这些模型可泛化到真实州级流感数据并支持在线/实时预测。

平台试验：正在改变传染病研究的试验设计

适应性平台试验凭借快速、灵活、可大规模入组参与者的特点，正在帮助解答长期悬而未决的临床问题并应对最新出现的感染性疾病。

冠状动脉微血管功能障碍的心血管结局：多中心 FLOW-CMD 注册研究——作者回复

针对 Chun-Chin Chang 等人及 Pitt O Lim 对多中心 FLOW-CMD 注册研究的评论，作者作出回复。该研究关注冠状动脉微血管功能障碍的心血管结局。

GenSep：量化疾病亚型间的遗传可分离性

研究团队提出统计框架 GenSep，用于估计已知真实加性遗传值时疾病亚型间可达到的 oracle 病例-病例 AUC，以及亚型特异性 PRS 所恢复的遗传分离比例。

WILLOW 试验 B 队列：狼疮药物研发中的作用机制与终点匹配问题

WILLOW 试验 B 队列结果显示，enpatoran 未通过基于 BICLA 的主要多重比较程序-剂量反应分析（p=0.14），但各剂量组应答率呈非单调模式（安慰剂 39% vs 58%、49%、49%），提示药效学平台期而非缺乏活性。该结果区分了药物是否改变疾病生物学与所选复合终点能否检测到这种改变这两个常被混淆的问题。

WILLOW 试验 B 队列：狼疮治疗中机制与终点的匹配——作者回复

针对 Ding 等人对 WILLOW 试验 B 队列结果的评论，作者作出回复。该研究显示，TLR7/8 抑制剂 enpatoran 各剂量组均与更高的 BICLA 复合终点达成率相关，但未达到预设的 BICLA 剂量-反应主要终点。

美国 Long COVID 成人中既有健康问题恶化情况研究

美国 Long COVID 队列监测项目数据显示，2227 名成人中 263 人（11.8%）报告 COVID-19 患病后至少一项既有健康问题或担忧恶化，其中近 32% 为呼吸系统问题。这些成人反映在获得适当照护、完成日常活动和症状管理方面面临困难。研究提示，Long COVID 文献多关注新发症状，但超过十分之一的成人报告的是既有疾病恶化。

FLOW-CMD 注册研究：冠状动脉微血管功能障碍的心血管结局

多中心 FLOW-CMD 注册研究是迄今规模最大的冠状动脉微血管功能障碍当代评估之一，覆盖接受有创冠状动脉生理学评估的广泛人群，包括急性冠脉综合征及需行 PCI 的患者。该研究将冠状动脉微血管功能障碍的关注范围拓展至非阻塞性冠状动脉疾病患者之外。

《The Lancet》更正 TALENTOP 研究图 3 的 p 值

《The Lancet》对 TALENTOP 研究论文发布更正，图 3 中的 p 值应为 0·23。该研究由 Sun H-C 等人开展，比较阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗后肝切除与维持治疗用于局部晚期肝细胞癌的疗效，为多中心、开放标签、随机、3 期试验，论文发表于 Lancet 2026; 408: 699–710。在线版本已于 2026 年 9 月 24 日完成更正。

FLOW-CMD 注册研究：冠状动脉微血管功能障碍的心血管结局

针对 FLOW-CMD 多中心注册研究的通信指出，Joo Myung Lee 等以负荷热稀释法（CFR<2·0 且 IMR≥25）定义冠状动脉微血管功能障碍，在 1003 例患者中检出 163 例（16·3%）。

Merck@MerckAI 评分88

了解我们在#肿瘤学领域的最新进展：https://go.merck.com/~oolz4s

NIH@NIHAI 评分1212

由NIH资助的研究人员发现，抑郁症患者海马体中新生神经元的生成可能存在困难，海马体是大脑中对记忆至关重要的部分。 虽然还需要更多研究，但这些发现未来可能帮助研究人员找到更精准的抑郁症新疗法。 了解更多：https://bit.ly/4AsCyRD

Legend Biotech@LegendBiotechAI 评分4242

#IMS2026 里程碑时刻：今天，Adam D. Cohen 医学博士公布了 CARTITUDE-2 A 队列的 5 年研究结果，为更早线治疗后 RRMM 患者的长期结局提供了新见解。 探索关键发现：https://bit.ly/4hM5WuA #LegendBiotech #MultipleMyeloma #CellTherapy #CART

Endpoints News@endptsAI 评分2222

Medici Therapeutics 在实验室中用患者自身的肿瘤对免疫细胞进行"疫苗"训练。它为何入选 Endpoints 11：https://endpoints.news/endpoints-11-2026-winner-medici-believes-the-future-of-cancer-therapy-is-personalized/?utm_source=Twitter&utm_medium=organic_social&utm_campaign=editorial&utm_content=

Incyte@IncyteAI 评分1212

来看看今年 #EADVCongress 期间 Incyte 产品组合的数据将在哪些环节呈现。我们期待与皮肤科界交流，推动重要的科学对话。https://bit.ly/4iJuS73

Bristol Myers Squibb@bmsnews精选AI 评分5858

百时美施贵宝（BMS）宣布在IMS26首次披露其针对特定成人多发性骨髓瘤患者治疗的III期试验结果。原文未给出具体药物名称、适应症细节及疗效数据。

2026 年移植物抗宿主病（GvHD）在研疗法：生物技术管线有哪些新进展？

过去十年，针对免疫反应不同环节的多款移植物抗宿主病（GvHD）新疗法相继获批。Labiotech 梳理了 2026 年生物技术公司在 GvHD 领域的在研管线。

Albert Bourla@AlbertBourla精选AI 评分5555

辉瑞在研三特异性抗体tilrekimig的III期项目已完成首例患者给药，该分子由辉瑞实验室发现，距今年早些时候公布的积极II期结果仅数月。这三项研究是辉瑞今年多项关键性启动的一部分，另有一项针对COPD的II/III期研究正在进行中。

Legend Biotech@LegendBiotechAI 评分3030

#IMS2026 上的 CARTITUDE-2 A队列5年数据 我们公布了 CARTITUDE-2 A队列的长期研究结果，该队列纳入的是早在二线即接受治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。 了解更多：https://bit.ly/4hM5WuA #LegendBiotech #MultipleMyeloma #CellTherapy #CART

The Lancet@TheLancetAI 评分5050

The Lancet 在 X 上发布消息称，一项试验显示术后放疗可将一类常会复发的脑肿瘤的复发风险减半。该内容未披露具体肿瘤类型、试验规模或数据细节，详情见 The Lancet 链接，并带有 #EANO2026 标签。