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今日 82 条
9月30日周三
  1. The Lancet75

    The Lancet 援引 TRIUMPH-2 研究结果称，retatrutide 可能推进肥胖合并 2 型糖尿病患者的治疗，在降低体重的同时改善血糖控制和心血管代谢危险因素。相关数据在 #EASD2026 发布，原文链接为 https://spkl.io/60177pVpt。

    推荐理由：TRIUMPH-2 结果显示 retatrutide 在减重之外还改善血糖与心血管代谢指标，可据此了解该药在肥胖合并 2 型糖尿病人群中的定位。

  3. NEJM82

    NEJM 报道，III 期 TRIUMPH-1 试验显示，三重激素受体激动剂 retatrutide 在肥胖患者中带来显著体重下降，并减少膝骨关节炎疼痛和阻塞性睡眠呼吸暂停事件。完整试验结果见 https://nej.md/4ycgSHz。

    推荐理由：原文给出 retatrutide 在肥胖患者 III 期 TRIUMPH-1 试验中的减重及膝骨关节炎疼痛、阻塞性睡眠呼吸暂停事件结果，可据此了解三重激素受体激动剂的临床定位。

  4. Endpoints News22

    SonoThera 利用超声波和微气泡在细胞上打开微小孔洞，让即使是肌营养不良蛋白这样巨大的基因也能进入。它为何入选 Endpoints 11：https://endpoints.news/endpoints-11-2026-winner-sonothera-has-a-new-approach-to-non-viral-gene-therapy/?utm_source=Twitter&utm_medium=organic_social&utm_campaign=editorial&utm_content= 对今年获奖者的采访以及 Endpoints 11 晚宴的精彩内容可免费点播观看。

9月29日周二
  2. BioPharma Dive69

    UniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 四年数据公布后股价大跌 40%

    UniQure 公布亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的关键临床试验四年数据，12 名接受高剂量的受试者在 cUHDRS 量表上显示疾病进展减缓 44%，但未达到统计学显著；在 TFC 量表上减缓 61%。

    推荐理由：四年随访数据未达统计学显著、三年数据反而更强，读者可据此理解外部对照数据库对结果解读的影响。

  3. Pharmaphorum65

    uniQure亨廷顿病基因疗法长期数据公布后股价大跌

    uniQure公布亨廷顿病基因疗法AMT-130的1/2期研究更新数据，12名患者随访48个月后cUHDRS量表显示疾病进展减缓44%、TFC量表减缓61%，但cUHDRS未达统计学显著，公司股价当日下跌逾39%。15名患者的三年数据更为积极，cUHDRS和TFC分别改善80%和67%且具名义显著性。该疗法正接受FDA审评，FDA于6月同意受理其上市申请，uniQure也已向英国提交申请。

    推荐理由：原文给出AMT-130四年随访数据与三年数据的差异，读者可据此判断疗效信号是否随时间衰减。

  6. GEN 生物工程新闻22

    纽约大学阿布扎比分校研究：单个致癌基因如何让细胞产生不同反应

    纽约大学阿布扎比分校团队发现，单个致癌基因可触发多种细胞衰老状态，部分癌前细胞终末衰老、无法成瘤，另一些则能恢复分裂能力并可能促癌，研究发表于 EMBO Reports，基于斑马鱼肝癌模型。团队测试一种常见 senolytic 发现其仅对部分癌前细胞有效，提示靶向衰老细胞的疗法需考虑细胞行为差异。

  14. 丁香园 Insight 数据库（公众号）71

    罗氏终止 Emugrobart 肥胖症开发，启动 Petrelintide 三项 III 期临床

    罗氏在减重管线上做出两项调整：终止增肌药物 Emugrobart（GYM329）的肥胖症临床开发并将权利全部归还中外制药，同时与 Zealand Pharma 共同开发的长效胰淀素类似物 Petrelintide 启动三项全球 III 期临床试验，合计计划入组约 7000 人。

    推荐理由：罗氏同日终止增肌药肥胖适应症开发并启动胰淀素类似物三项 III 期，呈现减重管线筹码的重新分配。

  15. 药渡（公众号）78

    华东医药口服GLP-1 HDM1002 III期达标，52周减重12.2%、肝脂降51%

    华东医药9月27日公告，其口服小分子GLP-1受体激动剂HDM1002片（卡维列隆）在中国超重/肥胖人群III期研究HDM1002-301中第44周达到主要及关键次要终点，52周减重继续加深，200mg组减重10.7%、400mg组12.2%，未见平台期。

    推荐理由：原文给出III期减重、体成分与肝脂数据及Pre-NDA进度，可据此判断国产口服GLP-1的竞争位置。

  16. 研发客（公众号）75

    IMS 2026：Kelonia、启函生物、驯鹿生物披露体内CAR-T骨髓瘤临床数据

    2026年9月23日至26日第23届国际骨髓瘤学会（IMS）年会在英国格拉斯哥召开，Kelonia、启函生物和驯鹿生物相继披露体内CAR-T治疗复发难治多发性骨髓瘤的早期人体数据。

    推荐理由：三家企业在同一会议上披露体内CAR-T早期人体数据，读者可据此了解该技术路线从动物模型到人体概念验证的进展与差异。

  17. 医药笔记（公众号）22

    从BMI到腰围：读懂减重疗效评价的另一把标尺

    多部2026年国内外指南强调，BMI无法反映身体组成和脂肪分布，腰围应作为腹型肥胖及心血管-肾脏-代谢（CKM）风险评估的常规补充指标。中国超重人群中约40.7%、肥胖人群中约89.6%为腹型肥胖，即使BMI未达肥胖标准，腰围及腰高比均超标者也占19.5%。中国Ⅲ期减重研究中平均腰围下降约9-15 cm，其中GEMINI-1中瑞普泊肽6 mg治疗48周腰围减少14.4 cm。

  18. 医药速览（公众号）62

    Nature：Kevan Shokat团队设计双位点激酶抑制剂PonatiLink-2，兼顾耐药与脱靶

    Kevan Shokat团队在Nature发表研究，将ponatinib与asciminib连接为双位点（bitopic）抑制剂PonatiLink-2，系统考察配体、连接位点与linker长度三个变量。

    推荐理由：原文给出双位点抑制剂在耐药突变与386种激酶选择性筛选中的对比数据，可据此理解该设计框架的取舍逻辑。

  20. Eric Topol42

    个性化新抗原疫苗已被证明可改善难治性恶性黑色素瘤的预后，在胰腺癌、胶质母细胞瘤、肾细胞癌和三阴性乳腺癌的初步研究中也有类似表现。但这些疫苗需要肿瘤活检来识别抗原。一项新研究表明，可以从血液样本中获取这些信息。 https://aacrjournals.org/cancerdiscovery/article/doi/10.1158/2159-8290.CD-25-1779/788486/Peripheral-Blood-as-the-Sole-Source-for-Cancer

  23. Pharmaphorum62

    Mirum 公布 brelovitug 治疗慢性丁型肝炎 3 期 AZURE-1 顶线数据

    Mirum Pharma 公布 brelovitug 治疗慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染的 3 期 AZURE-1 试验顶线结果，药物达到主要终点，在 24 周时将病毒水平降至检测限以下并使 ALT 恢复正常。

    推荐理由：AZURE-1 的 3 期顶线数据与 48 周随访结果，为判断 brelovitug 与已获批 Hepcludex 的竞争位置提供了依据。

  24. STAT News38

    研究人员通过阻止 T 细胞进入大脑减缓小鼠神经退行性病变

    华盛顿大学圣路易斯分校研究人员用抗体阻断 CXCR3，阻止 T 细胞在阿尔茨海默病及其他 tau 蛋白病模型小鼠脑内聚集，使记忆相关脑区脑组织损失减少 40%，小鼠在标准记忆测试中表现也优于未治疗组，尽管两组 tau 水平相近。该研究发表于 Neuron，目前尚不清楚结论能否在人体成立，但提示了一条无需药物入脑即可减缓神经退行性病变的路径。

  26. Science Magazine22

    心脏持续的跳动可能主动抑制心脏组织中的肿瘤生长，一项近期发表于Science的研究报道。这是因为这些组织中的细胞通路改变了癌细胞的基因调控，使其无法增殖。 这些发现揭示了机械力在保护心脏免受癌症侵袭中的作用，并可能为基于机械刺激的新型癌症疗法开辟道路。 了解更多 #WorldHeartDay：https://scim.ag/4u2kbP7

  27. Prof Peter Hotez MD PhD DSc(hon)12

    孕期感染是已被充分证实的致畸物，会干扰胎儿发育，这正是MAHA伪科学限制疫苗可及性如此有害的原因。它只会导致出生缺陷风险增加，某些情况下还可能导致自闭症和智力障碍，例如先天性风疹综合征将随着MMR疫苗接种率下降而卷土重来 https://academic.oup.com/reproduction/article-abstract/146/5/R151/8235734?redirectedFrom=fulltext

    引用IntegralAnswers@IntegralAnswers

    A new JAMA Pediatrics study reports a striking association between rare congenital TORCH infections and later autism and intellectual disability. But the most interesting part is not simply the size of the association. It is what happens when the researchers compare siblings—and what that teaches us about genetics, environment, and causation in autism. A short thread on what the study shows, what it does not show, and why the distinction matters. 🧵

  30. STAT News62

    UniQure基因疗法AMT-130四年随访仍延缓亨廷顿病进展，但疗效幅度减弱

    UniQure报告其亨廷顿病实验性基因疗法AMT-130在植入患者脑内四年后仍能延缓神经退行性疾病的进展。新分析显示，高剂量AMT-130相比大型自然病史研究匹配的外部对照组，将亨廷顿病进展减缓44%，但该差异无统计学意义。与一年前的类似分析相比，治疗获益的幅度有所减弱，这可能在其FDA审评上市申请之际引发对疗效持久性的疑问。

    推荐理由：四年随访数据显示AMT-130延缓亨廷顿病进展44%，但疗效幅度较一年前分析有所减弱，且差异无统计学意义。

  31. Matthew Herper65

    STAT 报道，UniQure 的亨廷顿病基因疗法在四年随访中仍在延缓疾病进展。但与一年前的类似分析相比，该疗法获益的幅度有所减弱。报道由 Adam Feuerstein 撰写，原文链接为 https://www.statnews.com/2026/09/29/uniqure-huntingtons-gene-therapy-slows-disease-progression-four-years/。

    推荐理由：四年随访数据显示该基因疗法仍在延缓亨廷顿病进展，但获益幅度较一年前分析有所减弱，可供关注长期疗效走势的读者参考。

  32. Adam Feuerstein ✡️67

    Uniqure 公布亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的四年随访更新，AMT-130 相较自然病史使疾病进展减缓 44%，但不再具有统计学显著性；此前三年数据为减缓 75% 且具统计学显著性。接受治疗的患者在第 3 至第 4 年进展加快，而自然病史患者趋于稳定，Uniqure 对此给出了解释。该更新发布之际，FDA 正开始对 AMT-130 进行审评。

    推荐理由：AMT-130 四年随访疗效从统计学显著转为不显著，读者可据此理解基因治疗持久性争议与 FDA 审评时点的关联。