跳到正文

#临床/研发

今日 104 条
9月24日周四
  1. MedCity News71

    罗氏sefaxersen治疗IgA肾病III期中期分析显示尿蛋白显著下降

    罗氏公布其IgA肾病（IgAN）在研药物sefaxersen的III期试验预设中期分析结果，显示尿蛋白水平下降具有统计学显著性和临床意义，详细数据将在学术会议公布并提交监管机构。

    推荐理由：罗氏sefaxersen的III期中期分析显示尿蛋白下降，读者可借此了解IgAN在研ASO与现有补体抑制剂的差异。

9月23日周三
  1. Matthew Herper62

    Matthew Herper 在 X 上实时记录 FDA 顾问委员会对 Grail（$GRAL）Galleri 多癌种血液检测的讨论。会上目前仅有公司方陈述，Grail 强调该检测能发现更多癌症并可定位，但未涉及对患者获益的更大问题；多位委员提出质疑，包括这种对医生的服务能否规模化，以及“有治愈意图但缺乏结局数据”。有委员追问为何 Grail 英国随机临床试验的对照组和主要终点未纳入简报文件，Grail 与 FDA 称这是双方协议所致；另有委员追问为何 Grail 另一项大型研究的许多患者未被纳入，Grail 称与数据提交时间有关。FDA 官员表示随访和结局数据超出本次所审评声称的范围。

    引用Matthew Herper@matthewherper

    I’m following the FDA advisory committee on $GRAL’s Galleri blood test for detecting multiple types of cancer today and will be posting my thoughts here. So far, we’ve seen only company presentations, usually the dullest part of an advisory panel. But there have been some interesting tidbits. First, Grail is leaning heavily into simply the idea that they detect more cancers and can localize them, not getting into larger questions about the benefit to patients from doing so. See this slide. Speaking as part of Grail’s presentation, Mylynda Massart, a family medicine at UPMC, argued that the test can fit will with existing cancer screening and is something that many patients are eager to use. The panelists, in their first questions, expressed skepticism. One asked if the incredible, white-glove treatment that Grail gives doctors now can really scale. Another responded a Grail comment: “You’re carefully choosing your words. It is curative intent but you do not have outcome data.” Another panelist asked why the control arm of Grail’s randomized clinical trial in the UK was not included in the briefing document; the primary outcome of that trial was not included, either. Grail and FDA said that based on the agreement they came to with the FDA. Another panelist asked why so many patients from Grail’s other big study were not included in the briefing material; Grail said that had to do with when the data were submitted. What’s interesting is that the FDA seems to be telling the panel to limit the scope of its discussion. An FDA official said that both follow-ups and outcome data were beyond the scope of the claim being considered.

    推荐理由：FDA 顾问委员会对 Galleri 多癌种血液检测的讨论，呈现审评中对结局数据与检测获益的分歧。

  2. Matthew Herper62

    记者 Matthew Herper 在 X 上实时记录 FDA 专家委员会对 Grail（$GRAL）Galleri 多癌种血液检测的审议。目前仅公司方陈述，Grail 强调检测能发现更多癌症并定位，未深入讨论患者获益；UPMC 家庭医学医生 Mylynda Massart 称该检测可融入现有癌症筛查。

    推荐理由：记录 FDA 专家委员会对 Galleri 多癌种早筛检测的现场质疑，呈现审评焦点与证据缺口。

  5. MedCity News12

    肿瘤创新：新老药物联用的协同效应

    Genelux Corporation 首席医学官 Jason Litten 提出，实体瘤治疗的关键在于将新老疗法合理联用，而非依赖单一高工程化药物。其思路是用溶瘤病毒感染肿瘤并释放肿瘤抗原以激活免疫系统，再叠加铂类化疗，形成“prime-boost”效应，从而克服铂类耐药。他还看好人工智能用于临床前建模，并主张在更早治疗线次探索联合疗法。

  10. NEJM62

    Etuvetidigene Autotemcel 治疗 Wiskott–Aldrich 综合征的 NEJM 研究

    NEJM 第 395 卷第 12 期发表 Etuvetidigene Autotemcel 治疗 Wiskott–Aldrich 综合征的研究，页码 1193-1205，时间为 2026 年 9 月 24 日。该文由 Francesca Ferrua 等多位作者及 WAS Gene Therapy Group 完成，来源为 NEJM 当前期目录，feed 仅提供摘要。

    推荐理由：NEJM 发表的这项基因治疗研究给出了 Wiskott–Aldrich 综合征患者的疗效与安全性数据，可供了解该罕见病治疗路径。

  22. FDA Law Blog40

    FDA 召开睾酮用于绝经女性公开研讨会，时隔二十余年重启女性睾酮研发议程

    FDA 妇女健康办公室与 CDER 于 2026 年 9 月 17 日召开公开研讨会，讨论绝经女性使用睾酮的研发路径。FDA 明确尚无获批用于女性的睾酮产品，但女性已多年超说明书使用男性睾酮产品及复方制剂。会议聚焦适应症界定、疗效终点、游离与总睾酮检测（含 LC-MS/MS）、剂量探索及长期安全性等未决问题。

  26. MedCity News71

    安进dazodalibep治疗干燥综合征III期试验达到主要终点

    安进宣布其药物dazodalibep在治疗干燥综合征的关键III期临床试验中取得统计学显著且具临床意义的结果，改善了患者的体征和症状。该药靶向并阻断CD40L，是一种融合蛋白；试验为安慰剂对照，入组中重度患者，主要终点为第48周疾病活动评分变化，改善最早在第4周出现并持续至第48周，常见不良事件包括鼻咽炎、尿路感染、高血压和输注相关反应，多为轻中度。

    推荐理由：原文给出III期主要终点达成及起效时间，读者可据此判断该CD40L靶点药物的开发进度与竞争位置。

9月22日周二
  4. FierceBiotech72

    罗氏（Roche）的GLP-1/GIP双靶点药物在2期糖尿病试验中取得积极结果，公司对其成为同类最优（best-in-disease）寄予期望。该消息由Fierce Biotech报道，原文链接为https://www.fiercebiotech.com/biotech/roches-glp-1gip-drug-hits-phase-2-diabetes-trial-fueling-best-disease-prediction。

    推荐理由：罗氏GLP-1/GIP双靶点药物在2期糖尿病试验中取得积极结果，读者可了解该靶点竞争格局中的新进展。