监管政策

ICH M13B 指南发布：即释固体口服制剂附加规格生物等效性豁免进入 Step 5

EMA 科学指南页面发布 ICH M13B 指南，主题为即释固体口服剂型附加规格的生物等效性豁免，目前处于 Step 5 阶段。该指南针对仿制药与多规格制剂申报中的生物等效性试验豁免情形，具体技术条款需查阅指南全文。

Biotechnology Innovation Organization@IAmBiotech精选AI 评分6060

BIO 总裁兼 CEO John F. Crowley 在 Biocentury 撰文警告，即将生效的大范围药品关税将推高成本、阻碍美国本土制造，并把稀缺资源从驱动美国创新的研究中抽走。他表示，距离关税生效仅剩数日，规则仍不明朗，最难以承受冲击的企业恰恰面临最大的不确定性。

MHRA就2026年法定收费调整公开征求意见

MHRA就自2027年4月1日起更新的法定收费方案公开征求意见，咨询期从2026年8月17日持续至9月25日。方案包括按通胀指数上调多数费用、对少数高价值服务定向调价、为部分服务设定增强的服务标准与保证时限及退费机制，并加强对符合条件的中小企业支持。MHRA还计划改进科学建议服务，并分阶段更新医疗器械上市后监督费用。

EMA发布系统性硬化症治疗药物临床研究反思文件草案

EMA发布《系统性硬化症治疗药物临床研究反思文件》草案，针对该适应症的药物临床研究提出监管层面的思考。文件以草案形式公开，具体内容需查阅EMA官网原文。

AEMPS@AEMPSGOB精选AI 评分4242

西班牙药品和医疗器械管理局（AEMPS）公布人用药品委员会（CMH）2026年9月会议结果，列出该委员会给出积极意见的新药。CMH下次会议将于10月6日举行。

NICE@NICEComms精选AI 评分6060

NICE 发布最终指南，推荐 mirdametinib 用于部分无法手术的儿童和青少年罕见神经肿瘤患者，约 200 名患者有望受益。该指南为 mirdametinib 在手术不可行情况下的使用提供了选项，详情见 https://www.nice.org.uk/guidance/ta1192。

U.S. FDA@FDA精选AI 评分6262

FDA 宣布其 Expedited IND Pilot（加速 IND 试点）是美国政府推动美国成为从科学发现到临床试验最快、最安全路径的整体努力的一部分。FDA 表示，美国患者不应为获得在美国发现的疗法而前往海外，美国创新者也不应到别处开展试验。相关说明发布于 FDA Voices 的 America First 医疗创新专题页面。

NICE@NICEComms精选AI 评分4040

NICE宣布完成一项新方法的首次测试，该方法旨在让指南保持对齐与更新。NICE利用更新后的2型糖尿病指南证据，通过其全生命周期方法项目更新了4种药物的建议。相关详情见NICE官网新闻页面。

FDA启动加速IND试点并开始受理申请

美国FDA宣布加速新药临床试验申请（IND）试点的最终设计，并已开始受理申请。该试点针对IND申报环节，具体适用范围与流程细节尚未在现有材料中披露。

FDA 启动新项目受理申请，拟缩短药品审批时间

FDA 开始受理一项新项目的申请，该项目旨在缩短药品审批时间。相关细节由 STAT 报道，原文未披露项目名称、适用药品范围及具体时限。

Biotechnology Innovation Organization@IAmBiotech精选AI 评分6262

BIO 生物技术创新组织表示，药品关税豁免的不确定性已在全行业影响投资与研发决策，距离实施仅剩两周，联邦层面仍未发布指导意见。该组织附上了相关报道链接，讨论关税临近而合规指引仍缺失的问题。

EMA 发布胃肠道药物相互作用研究指南草案

EMA 发布《胃肠道药物相互作用研究指南草案》，面向公众征求意见。该文件为草案性质，具体内容需查阅 EMA 官网发布的 PDF 原文。

NICE@NICEComms精选AI 评分6262

NICE 推荐一款新的多发性骨髓瘤治疗方案，适用于新诊断患者，超过 1,760 人可能从中受益。NICE 表示，证据显示该方案相比标准治疗可帮助患者延长生存时间，并更长时间控制疾病。相关指南文件已在 NICE 官网的指南制定页面公布。

EMA 发布偏头痛与丛集性头痛治疗药物临床研究指南修订版草案

EMA 发布《偏头痛与丛集性头痛治疗药物临床研究指南》第 2 版修订草案，面向公众公开咨询。该文件为监管机构发布的科学指南草案，具体修订内容需查阅原文 PDF。

ANSM@ansm精选AI 评分6262

法国药监ANSM提醒医护人员重视卡培他滨与5-FU严重毒性的预防，要求在任何治疗启动前强制筛查DPD缺陷。ANSM同时发布专家意见，说明在DPD部分缺陷情况下如何调整初始剂量，并附上相关链接。

EMA更新GVP导言说明并发布药物警戒检查模块第2版

EMA发布《药物警戒规范（GVP）》导言说明的更新版本，此次更新同步纳入药物警戒检查模块（Module III）第2版。该文件为EMA科学指南，具体修订内容需查阅原文。

FDA发布新生儿肠外营养临时配制指南应对供应缺口

FDA宣布采取行动应对新生儿起始肠外营养（PN）可能出现的供应缺口，并发布即时生效的指南《Temporary Policies for Compounding Certain Starter Parenteral Nutrition (PN) Drug Products for Neonates》。

EMA 发布集中授权产品 GMP 检查协调指南

EMA 发布《集中授权产品 GMP 检查协调》监管与程序指南，用于规范集中授权产品的 GMP 检查协调工作。该文件属于 EMA 监管程序指南系列，原文仅提供标题，未披露具体条款内容。

FDA 采取措施维持新生儿救命起始营养产品供应

美国 FDA 宣布采取行动，以应对新生儿起始肠外营养（PN）可能出现的供应缺口。FDA 表示此举与特朗普政府保护脆弱患者、维持关键医疗产品可及性的承诺一致。

EMA 称新建欧盟供应链将终结 Visudyne 短缺

EMA 宣布将通过新建欧盟供应链解决 Visudyne 的短缺问题，短缺完全解决后将更新其短缺目录。MSSG 在落实欧盟修订药品立法与《关键药品法案》（CMA）中发挥作用，包括对关键药品开展脆弱性评估，以识别对单一生产场地的过度依赖等供应链薄弱环节。EMA 还在扩展欧洲短缺监测平台（ESMP）的功能，以加快行业与监管机构之间关于潜在药品短缺的信息交换。