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#肿瘤

今日 17 条
9月30日周三
  1. 梅斯医学 MedSci22

    北京协和医院 Nan Wu/Sen Zhao 团队揭示蛋白截断变异的剪接救援机制及其对疾病表型的影响

    北京协和医院 Nan Wu/Sen Zhao 团队发现，蛋白截断变异（PTVs）可通过剪接救援产生框内转录本，从而减轻有害后果。研究从 gnomAD（v2.1.1）的 346 433 个 PTVs 中筛出 10 071 个（2.9%）预测影响剪接，其中 1 035 个（10.3%）可产生框内剪接转录本，这类变异等位基因频率更高、单例比例更低。

  4. 梅斯医学 MedSci22

    《Blood Neoplasia》综述：白血病及淋巴瘤谱系转换的分子与细胞机制

    《Blood Neoplasia》发表综述，系统总结白血病和淋巴瘤复发后表型谱系转换（LS）的临床数据与机制研究，其中B细胞肿瘤转为髓系表型（"B髓系转化"）最为常见。LS保留初始肿瘤基因型特征，与儿童和成人患者极差预后相关，KMT2A重排和免疫治疗（如CAR-T）是重要危险因素。机制假说包括转分化、去分化和共同祖细胞，PAX5缺失与C/EBP转导等实验模型已阐明部分分子路径。

  5. 梅斯医学 MedSci8

    随访7年进展的混合磨玻璃结节：影像非典型恶性时如何决策？

    一例随访7年的混合密度肺结节兼具血管增粗、毛刺等恶性征象与支气管扩张、进展缓慢等良性证据，叶建明认为直接楔形切除或先行靶扫描三维重建再评估均合规。倾向恶性依据为随访进展、血管穿行增粗、明显毛刺及轮廓边界清；倾向慢性炎依据为进展慢、支气管扩张明显、磨玻璃成分淡而模糊。最终需医患共同权衡利弊，暂缓手术短期不会延误病情。

  7. GEN 生物工程新闻70

    默沙东与SciBrunch达成最高21.3亿美元合作，开发临床前KRAS分子胶SPR2015

    默沙东获得SciBrunch临床前口服KRAS G12D（ON）抑制剂SPR2015的全球独家开发、生产与商业化权利，交易总额最高21.3亿美元，含4亿美元首付款及开发、商业化和其它里程碑付款，交易已完成。

    推荐理由：交易金额与首付款结构之外，还给出SPR2015的临床前ORR、DCR数据及同类KRAS G12D抑制剂的对照数据，便于判断该资产的竞争位置。

  9. MedCity News71

    阿斯利康20亿美元入股Summit Therapeutics，合作开发ivonescimab联合疗法

    阿斯利康宣布向Summit Therapeutics进行20亿美元股权投资，双方同时启动研发合作，初期聚焦胃肠道肿瘤，探索PD-1/VEGF双抗ivonescimab与阿斯利康在研ADC sonesitatug vedotin（sone-ve）等药物的联合方案。

    推荐理由：交易结构、股权溢价与后续联合试验安排，可帮助读者理解PD-1/VEGF双抗与ADC联用赛道的BD逻辑。

  10. FDA · 药品动态18

    FDA 肿瘤卓越中心 Project Orbis 团队介绍

    FDA 肿瘤卓越中心（OCE）的 Project Orbis 项目旨在推动多个合作监管机构之间肿瘤上市申请的同步提交与审评。OCE 主任 Angelo de Claro 自 2019 年起领导该中心的全球临床科学项目，并负责 Project Orbis 的协调工作，他还参与了实时肿瘤审评（RTOR）项目的启动。

9月29日周二
  1. GEN 生物工程新闻22

    纽约大学阿布扎比分校研究：单个致癌基因如何让细胞产生不同反应

    纽约大学阿布扎比分校团队发现，单个致癌基因可触发多种细胞衰老状态，部分癌前细胞终末衰老、无法成瘤，另一些则能恢复分裂能力并可能促癌，研究发表于 EMBO Reports，基于斑马鱼肝癌模型。团队测试一种常见 senolytic 发现其仅对部分癌前细胞有效，提示靶向衰老细胞的疗法需考虑细胞行为差异。

  3. 研发客（公众号）75

    IMS 2026：Kelonia、启函生物、驯鹿生物披露体内CAR-T骨髓瘤临床数据

    2026年9月23日至26日第23届国际骨髓瘤学会（IMS）年会在英国格拉斯哥召开，Kelonia、启函生物和驯鹿生物相继披露体内CAR-T治疗复发难治多发性骨髓瘤的早期人体数据。

    推荐理由：三家企业在同一会议上披露体内CAR-T早期人体数据，读者可据此了解该技术路线从动物模型到人体概念验证的进展与差异。

  5. 医药速览（公众号）62

    Nature：Kevan Shokat团队设计双位点激酶抑制剂PonatiLink-2，兼顾耐药与脱靶

    Kevan Shokat团队在Nature发表研究，将ponatinib与asciminib连接为双位点（bitopic）抑制剂PonatiLink-2，系统考察配体、连接位点与linker长度三个变量。

    推荐理由：原文给出双位点抑制剂在耐药突变与386种激酶选择性筛选中的对比数据，可据此理解该设计框架的取舍逻辑。

  6. 药时代（公众号）71

    思璞锐与默沙东就KRAS G12D抑制剂SPR2015达成全球独家授权，首付款4亿美元

    2026年9月28日，上海思璞锐医药与默沙东宣布就SPR2015达成全球独家授权协议，思璞锐将获得4亿美元首付款，交易潜在总价值最高可达21.3亿美元，已完成交割。

    推荐理由：交易首付款与资产所处临床前阶段形成明显错位，可对照同期跨国药企在KRAS领域的多笔授权布局。

  7. E药经理人（公众号）62

    默沙东4亿美元首付款引进思璞锐KRAS G12D分子胶抑制剂SPR2015

    默沙东与思璞锐达成全球独家许可协议，获得口服选择性KRAS G12D（ON）分子胶抑制剂SPR2015的开发、生产和商业化权利，思璞锐将获4亿美元首付款，交易总潜在金额最高21.3亿美元。

    推荐理由：通过同一创始人三年内两笔G12D授权首付款的对比，呈现临床前资产估值抬升与赛道货架被清空的现实。

  8. 识林（公众号）66

    EMA领导层发文质疑FDA单一关键试验政策

    EMA执行主任Emer Cooke、首席医疗官Steffen Thirstrup及CHMP主席Bruno Sepodes等官员在《Nature Reviews Drug Discovery》联名发表评论文章，回应FDA将单一关键试验定位为默认要求的政策表述，认为设定单一试验默认标准会施加人为约束。

    推荐理由：EMA官员公开质疑FDA将单一关键试验推向默认路径，读者可据此理解欧美监管在证据标准上的分歧。

  9. 药智网（公众号）40

    五年后谁将是中国最畅销的创新药？泽布替尼、Carvykti 等六款候选品种解析

    按“Chinese-developed molecules”口径梳理，泽布替尼、西达基奥仑赛（Carvykti）已突破10亿美元，替雷利珠单抗、芦康沙妥珠单抗、阿美替尼、伏美替尼正加速接近，康方生物依沃西单抗2032年销售额预测达85亿美元。Evaluate预计泽布替尼2030年销售额可达65亿美元，Carvykti可达52亿美元，芦康沙妥珠单抗约20亿美元。

  10. Eric Topol42

    个性化新抗原疫苗已被证明可改善难治性恶性黑色素瘤的预后，在胰腺癌、胶质母细胞瘤、肾细胞癌和三阴性乳腺癌的初步研究中也有类似表现。但这些疫苗需要肿瘤活检来识别抗原。一项新研究表明，可以从血液样本中获取这些信息。 https://aacrjournals.org/cancerdiscovery/article/doi/10.1158/2159-8290.CD-25-1779/788486/Peripheral-Blood-as-the-Sole-Source-for-Cancer

  13. Science Magazine22

    心脏持续的跳动可能主动抑制心脏组织中的肿瘤生长，一项近期发表于Science的研究报道。这是因为这些组织中的细胞通路改变了癌细胞的基因调控，使其无法增殖。 这些发现揭示了机械力在保护心脏免受癌症侵袭中的作用，并可能为基于机械刺激的新型癌症疗法开辟道路。 了解更多 #WorldHeartDay：https://scim.ag/4u2kbP7

  15. BioPharma Dive62

    阿斯利康向Summit投资20亿美元，获得PD-1/VEGF药物ivonescimab联合开发席位

    阿斯利康宣布向Summit Therapeutics投资20亿美元，通过收购约109,000股可转换优先股获得后者约12%股权（完全稀释后约10.6%），并达成联合开发协议。

    推荐理由：交易结构显示阿斯利康以少数股权投资换取联合用药入口，读者可据此理解大药企在PD-1/VEGF赛道上的风险控制思路。

  17. Pharmaphorum72

    阿斯利康以20亿美元入股Summit Therapeutics，合作开发依沃西单抗联合疗法

    阿斯利康以每股18.36美元、总额20亿美元入股Summit Therapeutics，获得约10%股份，双方将研究各自肿瘤药物的联合方案。协议为依沃西单抗（ivonescimab，由康方生物研发）与阿斯利康CLDN18.2靶向ADC sonesitatug vedotin（sone-ve）的联用试验铺路，双方将分担开发成本并各自保留自家药物的商业权利。

    推荐理由：阿斯利康以20亿美元入股Summit并锁定依沃西单抗联用开发，读者可据此判断该双抗与ADC组合的全球开发走向。

  18. STAT News40

    STAT+：GLP-1 正被当作生活方式药物营销，默沙东与第一三共肺癌疗法撤回上市申请

    GLP-1 药物正从治疗肥胖的医学工具，转向被宣传为改善外观与整体感受的生活方式药物，诺和诺德尤其押注这一转变，原因是高定价与高使用量导致保险覆盖扩张停滞，两家公司转而直接向患者销售。默沙东与第一三共撤回一款实验性肺癌疗法的美国加速批准申请，FDA 认为其 II 期临床数据不满足早期获批要求，这是双方数十亿美元癌症合作下的第二次撤回，该疗法此前拟用于治疗广泛期小细胞肺癌成人患者。

  21. HUTCHMED60

    阿斯利康已向美国 FDA 提交 ORPATHYS（savolitinib）联合 TAGRISSO（osimertinib）的新药上市申请，用于 MET 驱动、EGFR 突变的肺癌患者，适用人群为接受 EGFR TKI 治疗后进展的患者。和黄医药发布了这一消息，并附上相关链接。

    推荐理由：该 NDA 针对 EGFR TKI 治疗后进展的 MET 驱动 EGFR 突变肺癌，读者可据此了解这一联合方案的注册路径。

  22. Nature Medicine58

    Werner解旋酶抑制剂RO7589831治疗微卫星不稳定实体瘤的I期试验

    一项I期试验评估首创Werner综合征解旋酶抑制剂RO7589831用于微卫星不稳定和/或DNA错配修复缺陷实体瘤，剂量递增阶段未达到最大耐受剂量，并观察到部分缓解。该结果发表于Nature Medicine，针对的是合成致死靶点Werner综合征解旋酶。

    推荐理由：该I期剂量递增试验显示WRN抑制剂在MSI/错配修复缺陷实体瘤中未达最大耐受剂量并观察到部分缓解，可供了解该合成致死靶点的早期临床信号。

  23. Nature Medicine62

    靶向WRN的合成致死药物用于微卫星不稳定癌症的I期试验

    Nature Medicine刊文介绍一项I期试验，通过抑制Werner综合征解旋酶（WRN）利用微卫星不稳定癌症的新合成致死脆弱性。该策略为这类肿瘤提供了免疫检查点抑制之外的新靶向路径。

    推荐理由：该I期试验显示WRN抑制可靶向微卫星不稳定肿瘤，为免疫检查点抑制之外的路径提供早期依据。

  25. ClinicalTrials.gov 临床试验22

    前列腺癌中的前列腺周围神经松解术

    一项临床研究评估阻断前列腺神经活动能否延缓具有高危临床特征的前列腺癌患者的疾病进展。前列腺癌已被证实会侵犯神经，该机制被认为与高危前列腺癌的扩散有关；在小鼠模型中阻断前列腺神经活动可抑制肿瘤生长和扩散，此前的人体研究显示该操作安全且可能具有抗癌治疗作用。本研究将比较一次与两次注射神经阻断剂在减少前列腺神经及减缓/阻止癌症扩散方面的效果。

  26. ClinicalTrials.gov 临床试验8

    埃及口腔癌认知度试点研究

    埃及计划开展该国首个口腔癌认知度调查，作为一项试点研究。口腔癌致死率高、生存率低，但多数病例可由患者自行发现，患者若了解其体征和症状便可尽早就医、改善预后。研究者称，此前尚未在埃及人群中调查过口腔癌认知水平。

  27. ClinicalTrials.gov 临床试验30

    Quad Shot 放疗联合替雷利珠单抗与铂类化疗用于 II-III 期非小细胞肺癌术前治疗

    一项临床试验将评估 II-III 期非小细胞肺癌（NSCLC）术前（新辅助）采用 Quad Shot（QS）放疗联合替雷利珠单抗与铂类化疗的方案。受试者术前接受 3 个周期 QS 放疗联合替雷利珠单抗和标准化疗，主要终点为病理完全缓解（pCR），同时监测安全性与耐受性，计划入组约 12 例患者。