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今日 85 条
9月30日周三
  1. 中国罕见病联盟12

    李林康做客《高峰对话》：罕见病新药获批只是"上半场"，未来就医患者未动身服务已就位

    中国罕见病联盟执行理事长李林康在凤凰卫视《高峰对话》中提出，罕见病新药获批只是"上半场"，还需打通发现患者、精准诊断、规范诊疗、多层次保障到长期慢病管理的"五棒接力"。他判断未来就医最明显的变化是患者未到医院、医疗服务已提前衔接，并提出AI临床应用的准入、边界、知情、监测四个关键词。

  2. 细胞基因研究圈75

    诺和诺德与恒瑞医药达成26亿美元独家许可协议，引进口服GLP-1/GIP双重激动剂HRS-1596

    诺和诺德与恒瑞医药达成独家许可协议，获得HRS-1596在中国大陆、香港、澳门和台湾以外地区的全球开发、生产和商业化独家权利，恒瑞保留大中华区权益。交易最高潜在价值26亿美元，含3亿美元首付款，恒瑞另可按许可区域净销售额获得分成，其余款项与开发、监管和商业里程碑挂钩，协议预计2026年第四季度完成。

    推荐理由：交易结构、首付款与里程碑金额清晰，可据此观察跨国药企为口服多靶点代谢管线提前买单的定价逻辑。

  3. 功能核酸62

    Science：定制植物糖缀合物实现肠道菌群介导的结肠靶向给药

    Science 发表研究提出 GlycoCaging（糖笼蔽）策略，将地塞米松、泼尼松龙、布地奈德、5-氨基水杨酸等药物共价挂到植物木葡聚糖七糖（XXXG）上，在胃和小肠不被消化吸收，到达结肠后由细菌 GH5_4 内切木葡聚糖酶切断释放。

    推荐理由：该研究把结肠释药的控制点从pH和时间换成菌群特有的内切木葡聚糖酶，并给出体外酶学、两种动物模型与人源宏基因组证据。

  4. 生物偶联圈22

    人工智能在ADC工程化设计中的应用

    人工智能与计算生物物理学正在改变ADC的理性设计范式，覆盖抗原发现、抗体工程、连接子设计与载荷优化四大环节。AI可整合多组学数据优先排序肿瘤抗原，AlphaFold等工具辅助表位作图与抗体可开发性预测，Linker-GPT等模型生成新型连接子，RFMG模型识别出可偶联的GSPT1降解剂CDG0501。但CDR-H3环建模与抗体-抗原界面预测仍是主要瓶颈。

  5. 单克隆抗体药物研发8

    酶解前为何要变性、还原/烷基化处理？糖基化如何影响胰蛋白酶切割效率及应对策略

    蛋白组学前处理中，变性、还原和烷基化分别通过暴露酶切位点、打断二硫键和封闭游离巯基，使蛋白变为线性多肽链。糖基化仍会通过空间位阻、位点遮蔽和电荷干扰降低胰蛋白酶切割效率，导致糖肽信号弱、覆盖率低。应对策略包括先用PNGase F等糖苷酶去糖基化、改用Glu-C或Lys-C等多酶联用、化学辅助及强化变性，Ludger提供覆盖前处理至检测的全流程试剂方案。

  11. XBlab I 基因与细胞治疗15

    Nature研究：全基因组复制塑造脊椎动物脑细胞类型演化，78%标志基因变化属亚功能化

    2026年6月发表在Nature的研究整合人、小鼠、蜥蜴、七鳃鳗脑单细胞数据并新测文昌鱼成体脑，发现全基因组复制留下的ohnologue显著富集为脑细胞类型标志基因，而小规模重复基因呈负相关。约78%的标志基因使用方式变化属于亚功能化，仅约21%为新功能化。研究还发现，经实验验证的20个小脑核兴奋性神经元标志基因中有13个为ohnologue。

  12. 基因治疗与细胞治疗80

    再生元 Otarmeni 获 FDA 批准上市，用于 OTOF 突变遗传性耳聋

    美国 FDA 批准再生元自主研发的基因治疗药物 Otarmeni 上市，用于治疗 OTOF 基因突变导致的 9 型常染色体隐性遗传性耳聋。该疗法以双 AAV 为载体，经一次内耳微创手术递送正常 OTOF 基因，CHORD 试验中 20 名受试者里 80% 在 24 周后听力明显好转，48 周随访时部分受试者可分辨 ≤25 dB HL 的低强度耳语。

    推荐理由：FDA 批准 Otarmeni 用于 OTOF 突变所致遗传性耳聋，读者可了解其 AAV 递送机制与 61 天审评路径。

  13. 细胞基因疗法62

    驯鹿生物 IASO208 获 FDA IND 默示许可，为国内首个慢病毒载体 in vivo CAR-T

    2026年9月16日，驯鹿生物宣布其靶向CD20的 in vivo CAR-T 产品 IASO208 的新药临床试验申请（IND）获 FDA 默示许可，成为中国首个获 FDA IND 许可的慢病毒载体 in vivo CAR-T 产品。

    推荐理由：IASO208 以中国 IIT 数据直接获 FDA 默示许可并进入 Ib 期，可观察 in vivo CAR-T 的监管路径与早期数据。

  14. 细胞基因治疗前沿42

    英百瑞ACC-NK产品IBR822注射液获批一线转移性结直肠癌Ⅱ期临床

    英百瑞（杭州）生物医药ACC-NK产品IBR822注射液获CDE临床试验默示许可，开展联合卡培他滨+奥沙利铂+贝伐珠单抗对比该化疗靶向方案一线治疗转移性结直肠癌的随机、开放、阳性对照Ⅱ期临床。这是英百瑞ACC-NK第5个获批进入Ⅱ期临床的项目，也是IBR822第2个Ⅱ期项目。IBR822靶向Trop2，I期数据显示抗肿瘤活性强劲，未出现严重不良反应、细胞因子释放综合征和移植物抗宿主病。

  15. 细胞与基因治疗领域78

    CDE发布NAMs“先锋计划”，类器官/器官芯片等新方法可作注册申报支持性数据

    药审中心于2026年9月29日正式发布《推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划（“先锋计划”）》，自发布之日起施行，试点招募期为5年。计划面向药品注册申请人和NAMs开发机构，分两类情形申请：将NAMs用于药物非临床评价并作为注册申请支持性数据，或由开发机构申请方法学验证。

    推荐理由：CDE发布NAMs试点计划，明确类器官、器官芯片等非动物方法可用于注册申报支持性数据，并给出申请路径与纳入标准。

  17. 生物工艺与技术12

    病毒疫苗开发新方法综述：DNA疫苗、mRNA疫苗、蛋白亚单位疫苗与反向遗传学

    病毒疫苗开发正转向DNA疫苗、mRNA疫苗、蛋白质亚单位疫苗、反向遗传学疫苗和逆向疫苗学等新方法，以应对复杂病毒抗原、持续感染和快速变异病原体带来的挑战。DNA疫苗可同时诱导体液和细胞免疫，且室温稳定、成本较低；mRNA疫苗经脂质纳米颗粒（LNP）递送，开发速度快，辉瑞-BioNTech和Moderna的mRNA疫苗成为首批在多个国家获紧急使用授权的COVID-19疫苗。

  23. 制药工程8

    制药工程专业求职方向不完全整理：医药代表、CRA、CRC、QA、QC等12个方向参考

    一份面向2017届制药工程专业毕业生的求职参考，梳理了医药代表、CRA、CRC、QA、QC、药厂/医院研发助理、医药平台文职、公务员、管培生、跨专业就业、考研及出国留学共12个方向。内容涵盖各岗位的行业前景、工作内容、匹配技能、优缺点及选择建议，并声明为个人主观整理，不代表完整准确的行业情况。

  25. 制药工程师之家22

    FDA 记录审计中 "N/A" 的完整意义、适用场景与合规写法全解

    FDA 在 cGMP 记录审计中将大量无解释的 "N/A" 标注视为数据完整性风险，可能触发 Form 483 观察项、警告信乃至进口禁令。合规标注须满足完整词语＋具体理由＋签名＋日期四要素，且判定规则须事先写入 SOP；该做的步骤没做应写 Not Performed 并开偏差，空白格与空行应划线＋签名＋日期处理。

  26. 中药控股集采管理平台22

    中国中药控股有限公司公开征集原药材及饮片供应商

    中国中药控股有限公司面向社会公开征集原药材及饮片供应商，由佛山环盈医药发展有限公司实施，征集范围为中成药、中药配方颗粒生产的原料。供应商须为境内依法注册的独立法人，饮片生产企业须具备《药品生产许可证》并通过 GMP 符合性检查，产地加工或经营企业注册地址须为品种道地产区或主产区。报名品种需提供近两年供应中药材经验凭证或第三方检测机构检验报告。

  27. 抚顺医保38

    国家医保局警示“回流药”风险：广州查获涉案药品8000余盒，司美格鲁肽等注射剂脱离冷链

    国家医保局就“回流药”黑色产业链发布警示，指出网上价格明显异常偏低的药品很可能是脱离正规监管渠道的“回流药”。广州医保部门联合公安机关打掉一个倒卖“回流药”犯罪团伙，查获涉案药品8000余盒，其中司美格鲁肽等需2至8℃冷链保存的注射剂被常温存放，发货时还用泡沫箱、铝箔纸伪装成冷链保存。国家医保局提醒参保群众牢记医保购药“六要六不要”，包括认准追溯码、扫码验码、留存小票及撕毁空药盒追溯码。