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今日 22 条
9月30日周三
  1. ClinicalTrials.gov 临床试验22

    严重及极重度先天性膈疝的胎儿气管内封堵术(FETO)可行性研究

    贝勒医学院/德州儿童医院(BCM/TCH)启动一项FETO可行性试点研究,计划对产前诊断为严重及极重度先天性膈疝(CDH)的胎儿实施20例胎儿气管内封堵术,使用Goldvalve球囊临时封堵气管以促进肺发育。研究旨在验证手术操作、封堵期间妊娠管理及分娩前取出装置的可行性;改善死亡率和发病率并非该可行性研究的主要终点。

  2. medRxiv 预印本12

    0.35T 新生儿 MRI 全脑分割流程的构建

    针对 0.35T 新生儿 T2 加权 MRI,FreeSurfer、Infant FreeSurfer、FastSurfer、BrainSuite、SPM12/CAT12、iBEAT v2、dHCP 结构流程、M-CRIB-S 等端到端流程,以及 SynthSeg、FastSurferVINN、QuickNAT 等 AI 分割模型直接应用均无法输出完整的 47 区域分割。

  3. ClinicalTrials.gov 临床试验22

    评估奥瑞利珠单抗在复发型多发性硬化与原发性进展型多发性硬化患者中的疗效、安全性、药代动力学及药效学研究

    一项临床试验将评估奥瑞利珠单抗(ocrelizumab)在复发型多发性硬化(RMS)患者中的疗效,并在中国原发性进展型多发性硬化(PPMS)患者中表征其药效学(PD)特征。该研究同时考察该药的安全性、药代动力学与药效学。

  4. ClinicalTrials.gov 临床试验22

    基于 UGT1A1 基因型的 Belinostat 药代动力学与毒性研究

    一项基于 UGT1A1 基因型调整 Belinostat 剂量的研究正在招募 18 岁及以上高危神经内分泌癌(HGNEC)患者,受试者将接受 Belinostat 联合依托泊苷和顺铂治疗。研究按 21 天为一周期给药,前 6 个周期联合用药,之后可单用 Belinostat 继续治疗,最长 5 年,以评估基因变异对药物清除速度和毒性的影响。

  5. medRxiv 预印本12

    人类手臂中 Hebbian 可塑性的远端-近端梯度

    一项 medRxiv 预印本研究对健康人手臂施加 spike-timing-dependent 配对刺激(180 对刺激,TMS 在肱二头肌或尺神经电刺激逆向激活运动神经元前 1-2 ms 触发),发现 Hebbian 刺激使肱二头肌和第一骨间背侧肌(FDI)的 MEP 振幅均升高,但 FDI 的易化程度大于肱二头肌。

  6. ClinicalTrials.gov 临床试验10

    基于动机心理学的智能参与系统 MOSES 用于老年 T2DM 患者 90 天试点研究

    研究者将设计并测试基于动机心理学的智能参与系统 MOSES,这是一款预装于数字平板电脑的软件应用,提供给 60 岁以上高血糖的 T2DM 成人患者,用于记录运动、血糖、营养和用药依从性等自我管理活动,并支持与健康教练及同伴患者的沟通。该 90 天试点研究计划入组 88 例患者,包括 4 个干预组(每组 12 人)和 1 个 40 人对照组,以优化应用设计并评估其支持照护计划目标的效果。

  7. ClinicalTrials.gov 临床试验8

    Wakaya: Rising Up for Choctaw Youth Health 随机对照试验评估 Choctaw 青少年健康项目

    研究者将开展一项两组随机等待名单对照试验,评估 Wakaya: Rising Up for Choctaw Youth Health 项目在改善 Choctaw 青少年体力活动、减少久坐行为、改善健康饮食习惯以及延迟或减少酒精、烟草和其他药物使用方面的效果。Wakaya 是以 Choctaw 价值观为基础、以户外自然体验为核心的多层次干预,旨在提升个体动机与领导技能,以促成健康行为选择。

  8. medRxiv 预印本60

    Gantenerumab降低显性遗传性阿尔茨海默病脑内Aβ蛋白形式:生化评估

    一项发表于medRxiv的尸检脑组织高分辨质谱研究显示,接受约4年gantenerumab治疗的显性遗传性阿尔茨海默病(DIAD)患者,脑内不溶性斑块相关Aβ42、Aβ40水平较未治疗DIAD携带者降低60%至80%,Aβ3pGlu及多种磷酸化tau、MTBR tau也降低,但未达到非DIAD对照水平。

    推荐理由:该研究用尸检脑组织质谱数据对比两种抗Aβ抗体对脑内Aβ和tau病理的清除差异,为理解淀粉样蛋白靶向治疗的机制提供病理学证据。

  9. ClinicalTrials.gov 临床试验22

    scAAV9/JeT-GAN 鞘内给药治疗巨轴索神经病临床试验

    一项评估 scAAV9/JeT-GAN 鞘内注射治疗巨轴索神经病(GAN)的临床试验正在开展,受试者为 3 岁及以上 GAN 患者。该基因转移疗法通过脊髓穿刺注入脑脊液,将携带 Gigaxonin 基因的修饰病毒递送至体内细胞,主要评估安全性和潜在疗效。受试者需在 NIH 附近居住 1 个月,并接受为期 15 年、约 27 次随访。

  10. ClinicalTrials.gov 临床试验40

    口服紫杉醇联合皮下帕妥珠单抗/曲妥珠单抗新辅助治疗HER2阳性乳腺癌试验

    ClinicalTrials.gov登记的一项临床试验,评估口服紫杉醇溶液联合皮下帕妥珠单抗和曲妥珠单抗固定剂量组合,用于早期或局部晚期HER2阳性乳腺癌新辅助治疗的病理完全缓解(pCR)率。

    推荐理由:该试验把口服紫杉醇与皮下双靶联合用于HER2阳性乳腺癌新辅助治疗,读者可了解其pCR主要终点与6周期给药设计。

  11. ClinicalTrials.gov 临床试验20

    鼻用胰岛素治疗酒精使用障碍的随机对照试验

    一项随机、双盲、安慰剂对照交叉试验正在非治疗寻求的酒精使用障碍(AUD)患者中开展,计划入组40人(50%为女性),随机接受单剂鼻用胰岛素(80IU)或匹配的鼻用安慰剂(0.9%生理盐水)。受试者在酒吧实验室环境中先完成线索反应范式,随后接受酒精挑战,目标是将呼气酒精浓度(BrAC)提升至0.08g/dL。

  12. ClinicalTrials.gov 临床试验22

    利用EHR嵌入式CDS与PRO工具改善RA和SSc患者ILD筛查

    一项质量改进项目将测试嵌入电子健康记录(EHR)的症状问卷和医生决策提醒能否提高类风湿关节炎(RA)或系统性硬化症(SSc)患者的间质性肺病(ILD)筛查率。约16家使用同一EHR系统的风湿科诊所、预计共约800例未确诊ILD且近期未做肺部检查的成人患者将入组,主要终点为就诊后七天内接受肺功能检查或高分辨率CT筛查的患者比例。项目为期两年,仅使用常规诊疗中已收集的信息,不增加额外操作或用药。

  13. medRxiv 预印本15

    基因组医学时代的临床角色演变:NICU 快速基因组测序工作流中的角色与职责研究

    一项针对 III、IV 级 NICU 快速基因组测序(rGS)工作流的定性研究,通过任务日志、访谈与流程图梳理了从疑似遗传病识别、亚专科会诊、检测选择与开具、结果返回到披露的五个阶段。研究发现临床医生在决策权限与职责范围上存在显著角色模糊,多数问题集中于亚专科会诊,包括触发会诊标准、对会诊专家角色的预期、检测选择偏好及临床解读与披露责任归属的差异。

  14. ClinicalTrials.gov 临床试验22

    NIH 启动 (2R,6R)-HNK 用于健康志愿者急性疼痛的临床试验

    NIH 临床中心启动一项最多入组 92 名 18 至 60 岁健康志愿者的研究,评估单剂 (2R,6R)-hydroxynorketamine(HNK)对急性疼痛的镇痛作用。HNK 与氯胺酮相关,研究提示其镇痛效果可能与氯胺酮相当但副作用更少。研究分两部分,含感觉测试与 MRI 脑扫描,整体预计持续约 36 个月。

  15. ClinicalTrials.gov 临床试验22

    比卡鲁胺治疗非肌层浸润性膀胱癌的随机试验

    一项I期随机试验正在评估比卡鲁胺对比不使用研究药物对非肌层浸润性膀胱癌患者EGFR蛋白表达的影响。比卡鲁胺属于雄激素受体抑制剂,通过阻断雄激素作用抑制肿瘤细胞生长和扩散。既往研究提示肿瘤细胞EGFR表达与膀胱癌疾病进展相关,该试验旨在评估比卡鲁胺是否影响此类患者的EGFR表达。

  16. ClinicalTrials.gov 临床试验62

    neladalkib(NVL-655)启动 III 期试验,头对头对比阿来替尼一线治疗 ALK 阳性晚期 NSCLC

    ClinicalTrials.gov 登记了一项多中心、随机、对照、开放标签 III 期研究,评估 neladalkib(NVL-655)在初治 ALK 阳性晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者中延长无进展生存期(PFS)是否优于阿来替尼(alectinib)。该研究针对 TKI 初治人群,主要终点为 PFS。

    推荐理由:该 III 期试验以 PFS 为主要终点头对头比较 neladalkib 与阿来替尼,可用于观察 ALK 阳性 NSCLC 一线用药的竞争格局。

  17. bioRxiv 预印本22

    RNA剪接因子突变通过蛋白复合物中毒驱动髓系肿瘤发生

    对62例髓系肿瘤患者和20名健康供者的单细胞转录组与微量蛋白质组分析显示,RNA剪接因子突变(SFmut)以突变特异性方式解耦蛋白质与转录本动态,在细胞成熟早期即毒害整个功能蛋白复合物并逐步破坏蛋白质组网络,且这些效应无法由转录组分析预测或解析。研究通过诱导多能干细胞早期造血分化模型验证了造血干细胞的蛋白质组动态,提出SFmut致癌的候选机制。

  18. bioRxiv 预印本3

    用于人体水中分解的简化机制模型

    研究提出一个简化机制ODE模型,将组织降解、微生物活性与溶解氧动态相耦合,并以北亚得里亚海案例的总水生分解评分(TADS)轨迹进行校准,模型保持TADS与时间严格单调关系,可从观测TADS唯一数值反演死后水下淹没时间(PMSI)。

  19. bioRxiv 预印本12

    成年斑马鱼端脑靶向在体操作的高可重复、安全颅窗手术

    一种几何驱动的非致死性颅窗手术方案在成年斑马鱼端脑实现90-100%术后存活,并保持神经血管完整性。该技术操作快速、简单且高度可重复,克服了传统禽类或啮齿类启发式开颅常导致脑血管网络损伤和高手术死亡率的问题。其可用于精确的脑区特异性在体神经外科操作、高通量精神药理学筛选和神经刺激。