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#国际动态

今日 32 条
9月30日周三
  1. HHS3

    康复是可能的——每一个康复故事都能给他人带来希望。 感谢 @SecretaryBurgum 帮助传播“Great American Recovery”的信息，并鼓励美国人分享自己的故事。 分享你的康复故事，帮助他人看到可能性。 #RecoveryIsPossible

    引用Secretary Doug Burgum@SecretaryBurgum

    .@POTUS' Great American Recovery is bringing our country together to understand the disease of addiction and the promise of recovery. @Interior knows that local leadership, trusted relationships and culturally grounded support are essential to deliver on that promise. Across our public lands, tribal nations and rural communities are helping people find hope and rebuild their lives. During National Recovery Month, and every month, we encourage these communities to strengthen connections to treatment, peer support, housing and long-term recovery resources.

  3. NIH8

    国会工作人员上月到访 NIH 下属国家生物医学成像与生物工程研究所（NIBIB），实地了解有望改善人类健康的工程突破。NIBIB 生物医学工程技术加速中心（BETA Center）内的 NIH 国家医学体模库正在持续扩充医学体模收藏——这些逼真的器官与身体部位模型，让医生能安全练习和完善复杂操作。NIH 支持此类工程与医学结合的技术，或可帮助研究人员和医生开发更个性化的患者照护方案。

  11. NIH30

    NIAID 向 CREID 网络项目拨款 1790 万美元，用于在 2026 财年重启新发传染病研究中心网络。该项目禁止针对新型病毒尤其是野生动物的“病毒猎取”活动，并强化生物安全与生物安保协议、治理和联邦监督，确保不开展危险的增益功能研究（dGOF）。CREID 网络将继续支持新发与再发病毒溢出机制的多学科研究，以改进预防、检测、控制和治疗方法。

  12. FiercePharma78

    美国政府在针对进口药品的100%广泛关税全面生效前公布了实施细则，允许部分专科药品免税进入美国，包括孤儿药、核药、细胞与基因疗法以及抗体偶联药物（ADC）。相关规则细节由Fierce Pharma报道，链接为https://www.fiercepharma.com/pharma/us-details-rules-0-specialty-pharmaceutical-tariff-exemptions。

    推荐理由：美国在100%进口药品关税生效前公布豁免细则，读者可了解哪些专科药可免税进入美国市场。

9月29日周二
  1. BioPharma Dive69

    UniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 四年数据公布后股价大跌 40%

    UniQure 公布亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的关键临床试验四年数据，12 名接受高剂量的受试者在 cUHDRS 量表上显示疾病进展减缓 44%，但未达到统计学显著；在 TFC 量表上减缓 61%。

    推荐理由：四年随访数据未达统计学显著、三年数据反而更强，读者可据此理解外部对照数据库对结果解读的影响。

  2. Pharmaphorum65

    uniQure亨廷顿病基因疗法长期数据公布后股价大跌

    uniQure公布亨廷顿病基因疗法AMT-130的1/2期研究更新数据，12名患者随访48个月后cUHDRS量表显示疾病进展减缓44%、TFC量表减缓61%，但cUHDRS未达统计学显著，公司股价当日下跌逾39%。15名患者的三年数据更为积极，cUHDRS和TFC分别改善80%和67%且具名义显著性。该疗法正接受FDA审评，FDA于6月同意受理其上市申请，uniQure也已向英国提交申请。

    推荐理由：原文给出AMT-130四年随访数据与三年数据的差异，读者可据此判断疗效信号是否随时间衰减。

  8. 同写意（公众号）62

    FDA发布加速IND试点最终方案，与中国展开早期临床竞速

    FDA于9月15日发布加速新药研究（Expedited IND）试点项目最终方案，计划从申请者中选出约8至10组Sponsor-QRI组合参与，申请截止10月30日。

    推荐理由：梳理FDA加速IND试点的并行推进与滚动审评机制，并对照中国IND审评时限与IIT双轨体系，呈现两国早期临床效率差异的制度成因。

  9. 识林（公众号）66

    EMA领导层发文质疑FDA单一关键试验政策

    EMA执行主任Emer Cooke、首席医疗官Steffen Thirstrup及CHMP主席Bruno Sepodes等官员在《Nature Reviews Drug Discovery》联名发表评论文章，回应FDA将单一关键试验定位为默认要求的政策表述，认为设定单一试验默认标准会施加人为约束。

    推荐理由：EMA官员公开质疑FDA将单一关键试验推向默认路径，读者可据此理解欧美监管在证据标准上的分歧。

  13. Pharmaphorum62

    Mirum 公布 brelovitug 治疗慢性丁型肝炎 3 期 AZURE-1 顶线数据

    Mirum Pharma 公布 brelovitug 治疗慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染的 3 期 AZURE-1 试验顶线结果，药物达到主要终点，在 24 周时将病毒水平降至检测限以下并使 ALT 恢复正常。

    推荐理由：AZURE-1 的 3 期顶线数据与 48 周随访结果，为判断 brelovitug 与已获批 Hepcludex 的竞争位置提供了依据。

  18. BMJ22

    英国兰开夏郡村庄居民血液中 PFOA 浓度偏高，原因与后续进展如何？

    英国兰开夏郡 Thornton-Cleveleys 村 49 名居民的血液检测发现致癌物全氟辛酸（PFOA）浓度偏高，这些居民居住在 2012 年前使用 PFOA 的工业场地附近。该检测由律师事务所 Leigh Day 联合曼彻斯特城市大学及 Watershed Investigations 委托开展，Leigh Day 正代表约 200 名当地居民调查可能的污染，并可能进行进一步检测。

  19. BMJ58

    特朗普提名的FDA局长人选在参议院听证会上就疫苗与电子烟政策与总统保持一致

    特朗普提名的美国FDA局长人选Heidi Overton在9月24日参议院听证会上拒绝在争议性卫生政策上与总统分歧，包括将MMR疫苗拆分为单独注射的计划。Overton现任总统国内政策副助理，拥有公共卫生与预防医学认证及约翰斯·霍普金斯大学临床研究博士学位。她需先获21人两党委员会批准，才能正式出任FDA局长。

  20. STAT News22

    特朗普动用“有争议”的撤销权削减HHS近10亿美元拨款

    特朗普政府上周五晚间动用被称为“口袋撤销”的争议性权力，从国会已批准的支出中收回近10亿美元，目标指向HHS多个聚焦移民与多元化的项目，包括有色人种初级保健障碍研究、急诊医学中的种族主义项目及农村有色人种跨性别青少年医疗可及性资金。OMB称削减针对“最有害的政府支出”，参议员Susan Collins批评此举是破坏国会宪法拨款权。

  21. STAT News40

    STAT+：GLP-1 正被当作生活方式药物营销，默沙东与第一三共肺癌疗法撤回上市申请

    GLP-1 药物正从治疗肥胖的医学工具，转向被宣传为改善外观与整体感受的生活方式药物，诺和诺德尤其押注这一转变，原因是高定价与高使用量导致保险覆盖扩张停滞，两家公司转而直接向患者销售。默沙东与第一三共撤回一款实验性肺癌疗法的美国加速批准申请，FDA 认为其 II 期临床数据不满足早期获批要求，这是双方数十亿美元癌症合作下的第二次撤回，该疗法此前拟用于治疗广泛期小细胞肺癌成人患者。

  22. STAT News12

    特朗普政府请求最高法院允许在联邦监狱执行跨性别医疗限制

    特朗普政府周一请求最高法院允许其暂时在联邦监狱执行性别肯定医疗限制政策，此前下级法院阻止了该政策立即生效。该政策停止手术、激素治疗及假发等社会性安排，仅保留心理治疗；联邦监狱局称2025年曾为600多名囚犯提供激素治疗。ACLU律师代表囚犯称该政策构成残酷且不寻常的惩罚。