UniQure 亨廷顿病基因疗法显示疗效随时间减弱，股价下挫
UniQure 披露其试验性亨廷顿病基因疗法的疗效可能不及最初预期，公司股价 $QURE 周二早盘大幅下跌。该报道正文需注册后才能阅读全文。
临床与研发
全部主题临床试验进展与结果、研发管线、新靶点与药物发现。
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第 41–60 条 · 共 190 条Endpoints News精选AI 评分6262 佰傲谷BioValley（公众号）精选AI 评分7171 Kyverna公布自免CAR-T miv-cel治疗SPS与gMG长期随访数据
Kyverna Therapeutics更新了自免CAR-T产品mivocabtagene autoleucel（miv-cel，KYV-101）针对僵人综合征（SPS）和全身型重症肌无力（gMG）的长期临床数据。
推荐理由：原文给出miv-cel在SPS与gMG的1年随访数据，读者可据此判断自免CAR-T在安全性受挫后的进展。
丁香园 Insight 数据库（公众号）精选AI 评分7171 罗氏终止 Emugrobart 肥胖症开发，启动 Petrelintide 三项 III 期临床
罗氏在减重管线上做出两项调整：终止增肌药物 Emugrobart（GYM329）的肥胖症临床开发并将权利全部归还中外制药，同时与 Zealand Pharma 共同开发的长效胰淀素类似物 Petrelintide 启动三项全球 III 期临床试验，合计计划入组约 7000 人。
推荐理由：罗氏同日终止增肌药肥胖适应症开发并启动胰淀素类似物三项 III 期，呈现减重管线筹码的重新分配。
药渡（公众号）精选AI 评分7878 华东医药口服GLP-1 HDM1002 III期达标，52周减重12.2%、肝脂降51%
华东医药9月27日公告，其口服小分子GLP-1受体激动剂HDM1002片（卡维列隆）在中国超重/肥胖人群III期研究HDM1002-301中第44周达到主要及关键次要终点，52周减重继续加深，200mg组减重10.7%、400mg组12.2%，未见平台期。
推荐理由：原文给出III期减重、体成分与肝脂数据及Pre-NDA进度，可据此判断国产口服GLP-1的竞争位置。
研发客（公众号）精选AI 评分7575 IMS 2026：Kelonia、启函生物、驯鹿生物披露体内CAR-T骨髓瘤临床数据
2026年9月23日至26日第23届国际骨髓瘤学会（IMS）年会在英国格拉斯哥召开，Kelonia、启函生物和驯鹿生物相继披露体内CAR-T治疗复发难治多发性骨髓瘤的早期人体数据。
推荐理由：三家企业在同一会议上披露体内CAR-T早期人体数据，读者可据此了解该技术路线从动物模型到人体概念验证的进展与差异。
医药速览（公众号）精选AI 评分6262 Nature：Kevan Shokat团队设计双位点激酶抑制剂PonatiLink-2，兼顾耐药与脱靶
Kevan Shokat团队在Nature发表研究，将ponatinib与asciminib连接为双位点（bitopic）抑制剂PonatiLink-2，系统考察配体、连接位点与linker长度三个变量。
推荐理由：原文给出双位点抑制剂在耐药突变与386种激酶选择性筛选中的对比数据，可据此理解该设计框架的取舍逻辑。
Pharmaphorum精选AI 评分6262 Mirum 公布 brelovitug 治疗慢性丁型肝炎 3 期 AZURE-1 顶线数据
Mirum Pharma 公布 brelovitug 治疗慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染的 3 期 AZURE-1 试验顶线结果，药物达到主要终点，在 24 周时将病毒水平降至检测限以下并使 ALT 恢复正常。
推荐理由：AZURE-1 的 3 期顶线数据与 48 周随访结果，为判断 brelovitug 与已获批 Hepcludex 的竞争位置提供了依据。
Fierce Biotech精选AI 评分6262 uniQure 亨廷顿病基因治疗数据走弱，股价大跌
Fierce Biotech 报道，uniQure 的亨廷顿病基因治疗数据走弱，公司股价随之大跌。该报道未在现有材料中给出具体数据细节。
STAT News精选AI 评分6262 UniQure基因疗法AMT-130四年随访仍延缓亨廷顿病进展，但疗效幅度减弱
UniQure报告其亨廷顿病实验性基因疗法AMT-130在植入患者脑内四年后仍能延缓神经退行性疾病的进展。新分析显示，高剂量AMT-130相比大型自然病史研究匹配的外部对照组，将亨廷顿病进展减缓44%，但该差异无统计学意义。与一年前的类似分析相比，治疗获益的幅度有所减弱，这可能在其FDA审评上市申请之际引发对疗效持久性的疑问。
推荐理由：四年随访数据显示AMT-130延缓亨廷顿病进展44%，但疗效幅度较一年前分析有所减弱，且差异无统计学意义。
Endpoints News精选AI 评分6262 罗氏终止肌肉保护型减重药物开发，将其退回中外制药
罗氏已终止一款肌肉保护型在研减重药物的开发，并结束了一项将该实验性药物与抗肥胖注射剂联合测试的临床试验。该药物被退回给日本中外制药（Chugai）。
Matthew Herper@matthewherper精选AI 评分6565推荐理由：四年随访数据显示该基因疗法仍在延缓亨廷顿病进展，但获益幅度较一年前分析有所减弱，可供关注长期疗效走势的读者参考。
Adam Feuerstein ✡️@adamfeuerstein精选AI 评分6767推荐理由：AMT-130 四年随访疗效从统计学显著转为不显著，读者可据此理解基因治疗持久性争议与 FDA 审评时点的关联。
PharmaTimes精选AI 评分5555 AC Immune 公布帕金森病疫苗 ACI-7104 二期 VacSyn 试验第 100 周数据
AC Immune 公布其帕金森病在研疫苗 ACI-7104 二期 VacSyn 试验第 1 部分第 100 周结果，34 名入组患者中 25 人用药、9 人安慰剂，所有主要终点达成，三次免疫后抗体应答率 100%，总体安全且耐受良好。
推荐理由：原文给出帕金森病疫苗 ACI-7104 的 100 周安全性、免疫原性数据及后续 FDA 沟通计划，可据此判断该项目的推进节奏。
The Lancet@TheLancet精选AI 评分6565《柳叶刀》发布的一项III期研究显示，一种新型抗体疗法使超罕见遗传病进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者的新发异常骨病变数量减少至少90%。该研究结果已在线发表，读者可通过原文链接查看完整数据。
推荐理由：III期研究显示抗体疗法使FOP患者新发异常骨病变减少至少90%，读者可了解这一超罕见病在研疗法的关键数据。
Nature Medicine精选AI 评分5858 Werner解旋酶抑制剂RO7589831治疗微卫星不稳定实体瘤的I期试验
一项I期试验评估首创Werner综合征解旋酶抑制剂RO7589831用于微卫星不稳定和/或DNA错配修复缺陷实体瘤，剂量递增阶段未达到最大耐受剂量，并观察到部分缓解。该结果发表于Nature Medicine，针对的是合成致死靶点Werner综合征解旋酶。
推荐理由：该I期剂量递增试验显示WRN抑制剂在MSI/错配修复缺陷实体瘤中未达最大耐受剂量并观察到部分缓解，可供了解该合成致死靶点的早期临床信号。
Nature Medicine精选AI 评分6262 靶向WRN的合成致死药物用于微卫星不稳定癌症的I期试验
Nature Medicine刊文介绍一项I期试验，通过抑制Werner综合征解旋酶（WRN）利用微卫星不稳定癌症的新合成致死脆弱性。该策略为这类肿瘤提供了免疫检查点抑制之外的新靶向路径。
推荐理由：该I期试验显示WRN抑制可靶向微卫星不稳定肿瘤，为免疫检查点抑制之外的路径提供早期依据。
ClinicalTrials.gov 临床试验精选AI 评分4242 Glepaglutide 治疗短肠综合征的 III 期疗效与安全性试验登记
ClinicalTrials.gov 登记一项 III 期试验，旨在确认 glepaglutide 10 mg 每周两次在短肠综合征伴肠功能衰竭（SBS-IF）患者中的疗效与安全性，并补充长期安全性数据。Glepaglutide 是 ZP1848 的国际非专利名和美国采用名（USAN）。
Nature Medicine精选AI 评分6565 口服小分子 GLP-1 受体激动剂 safiglipron 治疗早期 2 型糖尿病的随机双盲安慰剂对照试验
OUTSTAND-1 试验显示，每日一次口服小分子 GLP-1 受体激动剂 safiglipron 在未使用降糖药物的 2 型糖尿病患者中，32 周内相较安慰剂最多降低 HbA1c 1.45%。该结果发表于 Nature Medicine，同时观察到体重影响有限。
推荐理由：OUTSTAND-1 给出了口服小分子 GLP-1 受体激动剂在初治 2 型糖尿病中的 32 周降糖数据，可与注射类 GLP-1 的疗效和减重表现作对照。
Endpoints News精选AI 评分6262 Mirum 报告收购获得的丁型肝炎药物三期临床成功
Mirum Pharmaceuticals 近期收购的慢性丁型肝炎治疗药物在一项三期临床试验中取得积极结果，为其研发管线和商业化前景增添动力。原文正文仅提供付费阅读入口，未披露具体疗效数据、患者人数或试验终点。
Endpoints News@endpts精选AI 评分7272Kodiak的眼科药物在湿性AMD的III期试验中与Eylea疗效相当，且所需注射次数更少，消息公布后公司股价上涨逾一倍。公司计划于第四季度向FDA提交上市申请。
推荐理由：该III期数据给出与Eylea头对头比较的疗效与注射频次结果，可观察湿性AMD竞品的差异化方向。