国际动态

FDA调查促成两名印度籍人士因跨国假药分销被起诉

美国佛罗里达中区联邦检察官办公室与司法部刑事司宣布，对两名印度籍人士Swapnadip Roy（33岁）和Vicky Ramancha（37岁）提起联邦指控，案件源于FDA对跨国假药分销计划的调查。目前公开信息仅为指控通报，未披露具体药品、分销渠道及指控罪名细节。

Regulatory Affairs Professionals Society@RAPSorg精选AI 评分4040

FDA 药品审评与研究中心（CDER）主任 Michael Davis 表示，提高 GLP-1 药物仿制药的可及性是 FDA 的优先事项，目的是降低美国民众的用药成本。该表态将 GLP-1 类药物的仿制替代与药价问题直接关联。

FiercePharma@FiercePharma精选AI 评分7878

美国政府在针对进口药品的100%广泛关税全面生效前公布了实施细则，允许部分专科药品免税进入美国，包括孤儿药、核药、细胞与基因疗法以及抗体偶联药物（ADC）。相关规则细节由Fierce Pharma报道，链接为https://www.fiercepharma.com/pharma/us-details-rules-0-specialty-pharmaceutical-tariff-exemptions。

NICE@NICEComms精选AI 评分5858

NICE 发布最终草案指南，建议将两款现有 Enhertu 适应症纳入英格兰 NHS 常规使用。这两项治疗自 2021 年和 2023 年起已通过癌症药物基金在 NHS 提供。

UniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 四年数据公布后股价大跌 40%

UniQure 公布亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的关键临床试验四年数据，12 名接受高剂量的受试者在 cUHDRS 量表上显示疾病进展减缓 44%，但未达到统计学显著；在 TFC 量表上减缓 61%。

uniQure亨廷顿病基因疗法长期数据公布后股价大跌

uniQure公布亨廷顿病基因疗法AMT-130的1/2期研究更新数据，12名患者随访48个月后cUHDRS量表显示疾病进展减缓44%、TFC量表减缓61%，但cUHDRS未达统计学显著，公司股价当日下跌逾39%。15名患者的三年数据更为积极，cUHDRS和TFC分别改善80%和67%且具名义显著性。该疗法正接受FDA审评，FDA于6月同意受理其上市申请，uniQure也已向英国提交申请。

FDA发布加速IND试点最终方案，与中国展开早期临床竞速

FDA于9月15日发布加速新药研究（Expedited IND）试点项目最终方案，计划从申请者中选出约8至10组Sponsor-QRI组合参与，申请截止10月30日。

EMA领导层发文质疑FDA单一关键试验政策

EMA执行主任Emer Cooke、首席医疗官Steffen Thirstrup及CHMP主席Bruno Sepodes等官员在《Nature Reviews Drug Discovery》联名发表评论文章，回应FDA将单一关键试验定位为默认要求的政策表述，认为设定单一试验默认标准会施加人为约束。

U.S. FDA@FDA精选AI 评分5858

FDA 宣布批准一项用于既往未治疗的 III/IV 期霍奇金淋巴瘤患者的疗法，适用年龄低至 12 岁及以上。该消息由 FDA 在儿童癌症宣传月期间发布，并附有该药物获批信息的官方页面链接。

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CMS宣布2027年将为数百万Medicare受益人节省费用，Medicare Advantage平均保费预计较2026年下降超过16%，Medicare Advantage中的平均处方药保费预计下降38%。更多信息见 https://go.cms.gov/4hStZba。

Mirum 公布 brelovitug 治疗慢性丁型肝炎 3 期 AZURE-1 顶线数据

Mirum Pharma 公布 brelovitug 治疗慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染的 3 期 AZURE-1 试验顶线结果，药物达到主要终点，在 24 周时将病毒水平降至检测限以下并使 ALT 恢复正常。

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特朗普提名的FDA局长人选Heidi Overton在周四的参议院确认听证会上，就FDA面临的热点议题接受了两党议员的质询。听证会涉及她对相关议题的立场。

特朗普提名的FDA局长人选在参议院听证会上就疫苗与电子烟政策与总统保持一致

特朗普提名的美国FDA局长人选Heidi Overton在9月24日参议院听证会上拒绝在争议性卫生政策上与总统分歧，包括将MMR疫苗拆分为单独注射的计划。Overton现任总统国内政策副助理，拥有公共卫生与预防医学认证及约翰斯·霍普金斯大学临床研究博士学位。她需先获21人两党委员会批准，才能正式出任FDA局长。

UniQure基因疗法AMT-130四年随访仍延缓亨廷顿病进展，但疗效幅度减弱

UniQure报告其亨廷顿病实验性基因疗法AMT-130在植入患者脑内四年后仍能延缓神经退行性疾病的进展。新分析显示，高剂量AMT-130相比大型自然病史研究匹配的外部对照组，将亨廷顿病进展减缓44%，但该差异无统计学意义。与一年前的类似分析相比，治疗获益的幅度有所减弱，这可能在其FDA审评上市申请之际引发对疗效持久性的疑问。

AC Immune 公布帕金森病疫苗 ACI-7104 二期 VacSyn 试验第 100 周数据

AC Immune 公布其帕金森病在研疫苗 ACI-7104 二期 VacSyn 试验第 1 部分第 100 周结果，34 名入组患者中 25 人用药、9 人安慰剂，所有主要终点达成，三次免疫后抗体应答率 100%，总体安全且耐受良好。

FDA批准首款MCT8缺乏症治疗药物Emcitate

FDA批准Egetis Therapeutics的Emcitate（tiratricol）用于治疗成人和儿童MCT8缺乏症患者的外周甲状腺毒症，这是该超罕见遗传病首个获批疗法。

CMS 取消突破性器械医保附加支付通道，10月起新认定器械不再适用

CMS 于8月最终确定取消相关路径，自2020年起获 FDA 突破性认定的器械原本无需证明显著临床改进或创新性即可申请新技术附加支付和过渡性直通支付，10月起新获认定的器械将不再享受这一待遇。STAT 的突破性器械追踪器自2022年以来已收录近800款被报告获得 FDA 突破性认定的器械，最新更新纳入了刚获认定的一批产品，包括腹部 CT 分诊算法、尿路感染诊断 panel 和血栓切除机器人。

Egetis Therapeutics 的 Emcitate 获 FDA 批准用于罕见 X 连锁遗传病

Egetis Therapeutics 宣布其药物 Emcitate 获 FDA 批准，用于一种罕见 X 连锁遗传病，该病可将患者预期寿命缩短至 35 岁。FDA 于周一作出该批准决定。

FDA 批准首个 MCT8 缺乏症治疗药物 Emcitate（tiratricol）

美国 FDA 批准 Emcitate（tiratricol）口服混悬片，用于治疗 MCT8 缺乏症患者的外周性甲状腺毒症，即血液中甲状腺激素水平过高引起心率加快、血压升高及代谢不良反应。这是该适应症的首个获批治疗药物。

FDA 拟评估调整 PMTA 监管框架

FDA 表示正在审慎评估其执行 PMTA（烟草产品上市前申请）规则的经验，以及近期司法进展，包括在得克萨斯州北区联邦地区法院提起的、挑战现行监管框架的诉讼。FDA 称将据此考虑对 PMTA 监管框架作出调整。